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会议资讯 | 世界FSHD联盟2021年度峰会成功举办
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2021-07-20 | 326 次浏览 | 分享到:

世界FSHD联盟2021年度峰会,联盟成员参会合影,6月26日-27日


世界FSHD联盟2021年度峰会于6月26日-27日在线上举行,本次峰会共有19个国家35位FSHD患者组织倡导领袖参加,这是一个全球性的年度峰会,旨在让世界各地的FSHD患者都有改变他们生活的声音和力量。


世界FSHD联盟的主要目的是连接和激活全球FSHD社区为了建立一个世界范围的积极合作交流的社区,赋能患者群体,并推进加快治疗方法发展的共同使命。



世界FSHD联盟重要意义:FSHD领域需要一个全球视野计划项目,因为通过共享资源、战略和“共同发声”,这样可以在教育、支持和倡导方面取得更大的成就。需要关注并且重要的是,FSHD临床试验将在国际范围内进行。协调FSHD相关信息和外联工作,将有助于以更及时、更具成本效益的方式与药品开发、临床试验、监管批准和患者获得治疗的行业进行接触。


首届世界FSHD联盟峰会成员合影,2019年6月18日,法国马赛


世界FSHD联盟成员


美洲

  • FSHD Argentina{阿根廷}
  • Distrofia Muscular FSH en Chile{智利}
  • Abrafeu - Associação Brasileira Distrofia Muscular Facio-Escaulo-Umeral{巴西}
  • Muscular Dystrophy Canada{加拿大}
  • FSHD Society{美国}

欧洲 & 非洲

  • FSHD Europe{欧洲}
  • AFM Téléthon FSHD support group (法国)
  • Amis FSH (法国)
  • FSHD-MD Support Group UK{英国}
  • FSHD Italia{意大利}
  • FSHD Spain{西班牙}
  • FSHD Diagnosis Group within the DGM (德国)
  • FSHD Israel{以色列}
  • Spierziekten Nederland:Facioscapulohumerale spierdystrofie {荷兰}
  • FSHD Stichting (荷兰)
  • FSHD-UILDM Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare (意大利)
  • Muscular Dystrophy Foundation of South Africa{南非}

亚洲 & 大洋洲

  • FSHD China{中国}
  • FSHD India{印度}
  • FSHD Japan{日本}
  • FSHD Global Research Foundation (澳大利亚)
  • Japan Muscular Dystrophy Association{日本MDA}


本次峰会主要议程介绍:


Jessica C. de Greef 博士,荷兰莱顿大学医学中心

2021年第28届FSHD国际研究大会项目&委员会主席


Jessica博士分享今年FSHD国际研究大会的总结报告,其中关于反义治疗策略在FSHD上的研究值得关注,多家公司和实验室正开发反义疗法策略包括:siRNA、RNAi、PMO等多种策略。

最新发布 | 美国Dyne公司在第28届国际FSHD研究大会上公布其面肩肱型肌营养不良症{FSHD}项目的临床前数据

最新发布 | 美国Arrowhead公司在在第28届国际FSHD研究大会上公布ARO-DUX4的临床前数据临床前数据


June Kinoshita,美国FSHD society,研究和患者参与主任


June分享关于世界FSHD联盟战略计划讨论的主题环节。



世界FSHD联盟共同目标:赋能和激活患者家庭,加速疗法的发展


国际合作如何帮助:全球战略、透明性、分享最佳实践和资源、共享一致消息、协调如何与行业合作



美国FSHD协会研究与患者参与主任June Kinoshita,分享美国FSHD协会发展的历程,从1991年建立开始到至今,已经历经30年,美国FSHD协会对FSHD领域发展起到非常巨大的推动作用。



June Kinoshita重点介绍:将“治疗药物火车”通过桥梁最终到达患者和患者家庭这个过程,需要患者参与的支持包括:患者登记和自然史、生物标志物、成像标记、临床结果测量。只有各环节准备充分才能加速这一进程。


FSHD临床试验研究网络{CTRN}和欧洲试验网络:


目前CTRN站点包括16个:美国12个中心站点,欧洲3个站点分别在:荷兰、法国、意大利{计划新增3个站点分别在丹麦、德国、英国}


CTRN项目已帮助研究项目:ReSolve-FSHD自然历史研究、Fulcrum准备研究、Fulcrum 2b期临床试验和开放标签研究

成为网络成员不是成为临床试验站点的唯一途径,但会有帮助。

{我们正在与CTRN项目进一步交流,计划未来中国可正式加入CTRN项目}




目前多个国家已建立FSHD患者倡导组织,FSHD患者组织可在多个方面提高FSHD意识并推进FSHD领域发展:通过FSHD网站、举办医学研讨会议和建立交流群组、通过社交媒体和互联网宣传FSHD知识、与临床医生建立合作、文章、网络研讨会和医生教育、发展遗传检测资源、与康复师、物理治疗师建立合作帮助患者群体。




本次世界FSHD联盟2021年度峰会第二天主要议程是将各成员分组,探讨各组织目前的发展阶段所面临的挑战和问题、解决办法以及怎样互相支持帮助。



通过前期多次会议讨论和修订,本次世界FSHD联盟年度峰最终发布正式版世界FSHD联盟章程,其中联盟成员需遵循章程:


 分享年度计划


 通过医院、社交媒体等开展外联活动,提高各FSHD患者倡导组织影响力。


● 每年至少为其成员召开一次教育会议、与研究人员和机构建立关系、参与提高认识的活动,如世界FSHD关爱日。


 开发团队和资源(如资金、赞助商关系)以帮助维持其组织活动。


 会员可在其网站和文献上展示世界FSHD联盟标志。


 在加入后2年内未完成任何预期活动的会员将被视为非活跃会员。


在会议方面:


 世界FSHD联盟将每年举行年度峰会,召集所有成员分享战略和年度计划。


 每季度举行一次网络研讨会,讨论成员所关注的话题,或就倡议和项目开展工作。


 依据情况而定,将组织更多的线上讨论会议。


在联盟成员沟通方面:


 联盟将建立一个渠道,及时交流信息和讨论。


 每季度将发送一份通讯,所有成员都将参与其中,更新各成员的动态消息。


 联盟将建立一个公开的网站或平台,使全世界范围内的更多组织能够找到并加入联盟。