新闻中心 News

新闻中心

News

您现在的位置:
资讯 | 美国Avidity公司宣布与FSHD临床试验网络合作,以支持开发用于未来临床试验的生物标志物。
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2021-08-27 | 157 次浏览 | 分享到:


美国Avidity Biosciences是一家致力于提供称为抗体寡核苷酸偶联物 (AOCs™) 的新型RNA疗法的生物制药公司,最近宣布它与面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 临床试验研究网络 (FSHD CTRN) 合作,以支持一项针对 FSHD患者的自然史研究,来增强和优化面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 社区未来的治疗新药临床试验设计。

MOVE+是正在进行的FSHD自然史研究其中的一个子研究。Avidity公司计划资助100名参与者参加美国的MOVE+研究。MOVE+的目标是提高研究人员对如何利用全身MRI和其他工具来识别 FSHD的特定生物标志物的理解,这些生物标志物可以加速和支持未来的临床试验设计。

Sarah Boyce,美国Avidity公司CEO 


美国Avidity总裁兼首席执行官Sarah Boyce表示:“我们致力于支持这项至关重要的工作和FSHD社区,因为我们将共同努力进一步了解这种严重的神经肌肉疾病。” “ MOVE+ 研究将为MRI生物标志物的预测性质提供重要见解,并为我们的FSHD临床开发计划提供重要数据信息。”


Jeffrey Statland博士,美国堪萨斯大学医学中心


美国堪萨斯大学神经病学系教授Jeffrey Statland医学博士表示:“由于FSHD是一种复杂的神经肌肉遗传疾病,导致不同的肌肉进行性萎缩无力,因此设计具有影响力的终点并且可以招募患有活动性疾病的参与者的临床研究具有挑战性。“通过扩展我们对生物标志物及其与疾病进展关系的了解,MOVE研究项目和MOVE+研究项目可以对患者护理产生直接的影响,并为未来研究和开发FSHD患者的新疗法提供可依靠的数据信息。”

FSHD临床试验研究网络分布情况,共18个站点:其中12个在美国,6个分别在荷兰、意大利、法国、英国、德国、丹麦各1个。


FSHD CTRN由来自美国和欧洲的共18个医学研究中心组成,在FSHD临床研究或神经肌肉临床试验方面具有专业知识。FSHD CTRN是在美国FSHD协会、MDA、美国FSH研究之友以及患者社区其他利益相关者的早期支持和资助下成立的。FSHD CTRN 有助于缩小试验准备方面的差距,并提供具有集中简化监管流程的站点网络、FSHD的通用专业知识以及准备参与高质量临床试验的FSHD患者群体。


Mark Stone,美国FSHD协会CEO


美国FSHD协会首席执行官Mark Stone表示:“看到 FSHD CTRN、患者和倡导社区以及Avidity等行业领导者如此积极的参与和合作,这非常鼓舞人心并充满希望。MOVE+研究的启动是一个重要的里程碑随着我们朝着提供有意义的治疗以早日战胜FSHD疾病的共同目标前进。”


关于美国FSHD协会{FSHD Society}


FSHD协会是世界上最大的以研究为重点的面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 患者倡导组织,FSHD是最常见的肌营养不良症之一。该协会推动了FSHD医学研究领域重大进步,并正在加速开发治疗方法和治愈方法,以结束全世界100万患有 FSHD 的人所遭受的痛苦、残疾和疾病影响。FSHD协会改变了FSHD研究领域的格局,并致力于确保没有人独自面对这种疾病。


关于FSHD临床试验研究网络



FSHD临床试验研究网络:Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy Clinical Trial Research Network (FSHD CTRN) 是由18个学术医学研究中心(美国12 个,欧洲大陆5个,英国1个)组成的联盟,这些中心在FSHD临床研究或神经肌肉临床研究方面具有专业知识试验。这些中心利用现有的临床试验基础设施:包括临床研究人员、研究协调员、研究评估员和机构资源,如临床和转化科学奖 (CTSA) 和用于临床试验预算和合同的当地研究机构,以及提供补贴临床试验的临床研究中心研究空间和设施。FSHD CTRN 有助于缩小试验准备方面的差距,还提供一个站点网络,该网络具有集中简化的监管流程、FSHD方面的特定、通用专业知识,以及准备进行高效、高质量临床试验的患者群体。


关于 Avidity公司


Avidity Biosciences, Inc. 的使命是通过提供一类新的RNA疗法——抗体寡核苷酸偶联物 (AOCs™) 来改善人们的生活。Avidity的专有AOC 旨在将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精确性相结合,以针对以前无法用 RNA 疗法治疗的疾病的根本原因 Avidity的主要候选产品AOC 1001旨在治疗 1 型肌强直性营养不良 (DM1)。FDA已批准Avidity在患有 DM1的成人中进行 AOC 1001的 1/2 期 MARINA ™试验。其推进和扩大的管道还包括面肩肱型肌营养不良症(FSHD)、杜氏肌营养不良症(DMD)、肌肉萎缩症和庞贝病的项目。该公司正在计划 AOC 1044(治疗DMD的三个项目的牵头者)及其 AOC FSHD项目将于2022年进入临床。Avidity还通过内部发现工作和关键合作伙伴将AOC的范围扩大到肌肉组织之外随着公司继续推进RNA 革命。Avidity总部位于加利福尼亚州拉霍亚。


关于Avidity公司在FSHD方面资讯:


资讯 |  美国Avidity公司最新信息公布:预计2022年开启FSHD临床试验


重点关注 | 美国Avidity公司报告公司近期财务情况和业务更新{投入FSHD新药研发}