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关注 | COVID-19疫情对FSHD领域影响
来源: | 作者:proa28198 | 发布时间: 2020-04-16 | 92 次浏览 | 分享到:

这次新型冠状病毒肺炎疫情对于多个领域造成沉重打击,截至北京时间4月16日6点全球累计确诊新冠肺炎病例超过200万例。


由于疫情在多国迅速蔓延并且影响巨大,美国、欧洲等多个国家的实验室暂时关闭或者延缓相关实验研究,学术会议、宣传倡导活动延期举办。


在FSHD领域方面:


2020年4月2日,位于美国马萨诸塞州的Fulcrum公司,基于美国COVID-19疫情严重的情况,对目前的公司业务情况进行公布。


Fulcrum公司总裁兼首席执行官Robert J. Gould博士说:“在我们所有人都面对这次前所未有的疫情爆发期间,我们实施了相关措施,以保护参与我们的临床开发计划的患者,家庭和医疗保健专业人员以及我们的员工的安全,健康, “在COVID-19疫情爆发之后,我们的许多临床试验站点都暂时推迟了与试验相关的活动。尽管我们专注于推进临床计划,但Fulcrum支持医院应对此次疫情,暂缓Fulcrum的临床试验,以确保医院和医护人员可以专注于满足COVID-19患者的需求。我对Fulcrum面对挑战的能力充满信心。FSHD是一个亟待解决的领域,我们仍然像以往一样继续推进可能改善患者疾病的治疗研究项目。”


Losmapimod药物用于面肩肱型肌营养不良症(FSHD)项目更新


•公司的ReDUX4项目已完全注册。由于公司因疫情爆发而导致的许多临床试验中心中止了临床试验活动,因此,公司目前正在评估对ReDUX4临床试验的影响,包括是否必须在2020年第三季度结束前对主要终点的数据进行抽样。该公司会对FSHD临床试验项目,提供进一步的消息更新。ReDUX4是一项国际性,多中心,随机,2b期双盲,安慰剂对照,Losmapimod药物24周试验,针对80位经基因检测确诊的面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的患者。


保证员工安全


•Fulcrum已为其大多数员工制定了一项强制性的在家工作政策。这项远程工作安排的持续时间将以马萨诸塞州联邦政府的指示以及美国联邦政府(包括疾病控制与预防中心)发布的行动和指南为指导。

•由于Fulcrum的工作性质,仍然允许相关研究人员进行关键的研发和实验室活动。这些豁免使某些研究和工作活动是被允许的。对于这些员工,Fulcrum建立了一套安全指南,以减少密切的互动,包括限制线下人员的数量。


 多个FSHD学术研讨会议、FSHD活动举办推迟:




原计划在此次MDA会议展示的部分FSHD研究项目壁报


原计划在美国 佛罗里达州 奥兰多 2020年3月22日-3月25日的美国MDA临床与科学会议推迟。


更多壁报详情请查看MDA网站:https://mdaconference.org/abstract-search?combine=fshd&field_assigned_number_value=&field_co_authors_value=&field_abstract_topic_value=All



美国FSHD协会计划于4月21日与美国食品药品监督管理局{FDA}一起召开“患者之声”研讨会,线下会议。但因疫情爆发,研讨会延期,暂定6月29日。

次活动是FSHD患者群体向FDA证明FSHD对患者的生活和家庭的生活产生影响的机会。前期的患者调查问卷将直接提交给FDA新药办公室神经病学产品部门,以纳入评估未来FSHD治疗的框架中。 


自2012年以来,FDA定期举行患者会议,作为以患者为中心开发药物计划的一部分。在会议上,监管者请患者描述他们的患病经历,以及疾病是如何影响其日常生活的,该疾病目前治疗的缺点,以及患者愿意为获得的治疗效果而承担风险的程度。FDA认为患者最了解自身的健康状况。患者能够分享亲身经历过疾病的有关信息,这些信息即使是最有资质的医生和科学家也可能并不了解。这些患者的宝贵意见是理解疾病和病情的关键部分,可以帮助FDA推动医疗产品的研发。

因此,FDA将患者视为一切工作的首要重点,支持和理解患者的疾病经历并将患者反馈纳入工作中是整个FDA的优先事项。当前,FDA越来越多地将患者观点整合到产品研发和监管的整个生命周期中。






美国FSHD协会原定于在美国华盛顿举办的2020年6月25日至26日的国际FSHD研究会议和6月27日至28日FSHD Connect会议,举办日期暂定。


美国FSHD协会举办FSHD国际研究会议自1994年以来每年举办一次,是临床医生,医学研究人员和基础研究专家每年一次的首要研讨会议,以展示和讨论FSHD研究的新进展,加强合作并促进新举措。2019年大会共180多名参会者。


FSHD Connect是FSHD患者及其家庭,研究人员和临床医生的最大的两年一次的教育和讨论会议。会议聚集了数百名患者,家庭成员,研究人员,医师和健康专家,进行了为期一天半的沉浸式学习和患者社区建设。



原定于2020年5月9日举办的澳大利亚悉尼巧克力球FSHD慈善晚会改为线上慈善活动。


澳大利亚FSHD全球研究基金会每年都依靠将慈善晚会的慈善款项来资助为寻找FSHD治疗方法的研究项目。



以往募集到的慈善款项,基金会将所有可抵税的现金捐赠会100%用于医学研究。为了弥补这次活动取消。澳大利亚FSHD会将活动调整为线上悉尼巧克力球慈善活动,使其参与者仍然可以在其中参与到基金会的抽奖活动,无声拍卖和捐赠活动。


关于此次线上慈善活动详情可查看网站:https://www.sydneychocolateball.com/lite-ui/?controller=home