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美国Dyne Therapeutics公司关于FSHD疾病的业务更新
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2020-06-15 | 86 次浏览 | 分享到:

美国Dyne公司与国际研究组织比利时蒙斯大学{UMONS}达成合作协议,评估针对FSHD遗传原因的疗法


FSHD首席研究员,医学博士Jeffrey Statland被任命为Dyne公司科学顾问委员会成员


位于美国马萨诸塞州沃尔瑟姆市–生物技术公司Dyne Therapeutics是率先针对严重肌肉疾病患者进行生命转化疗法的生物技术公司,当地时间5月19日,Dyne公司对外宣布通过独家许可针对该疾病的技术,加快面肩肱型肌营养不良症(FSHD)研发计划并任命首席研究员Jeffrey Statlan博士为其科学顾问委员会成员。


Statland博士是美国堪萨斯大学医学中心神经病学系神经学副教授。他还是FSHD临床试验研究网络(CTRN)的首席研究员。CTRN计划由Dyne Therapeutics支持的一项正在进行的观察性研究ReSolve(解决FSHD中药物开发障碍的临床试验研究项目)。


Alexandra Belayew教授{左}FrédériqueCoppée博士{右}


Dyne独家授权的技术针对的是DUX4基因,该基因是FSHD的致病基因,由比利时蒙斯大学(UMONS)分子生物学实验室的Alexandra Belayew教授和FrédériqueCoppée博士开发。Dyne使用此DUX4定位技术套件及其专有的FORCETM平台,正在推进FSHD疗法研究。


FSHD是一种罕见的使人体骨骼肌进行性肌肉萎缩的的肌肉疾病,目前尚无批准的治疗方法。Dyne公司专有的FORCE平台可在FSHD患者的肌肉细胞内靶向治疗,有望减少DUX4蛋白的异常表达并阻止FSHD的肌肉功能丧失。受FSHD影响的人会全身感到肌肉疼痛和进行性骨骼肌萎缩,从而严重影响他们的力量,活动能力和生活质量。肌肉无力通常始于面部,难以微笑,并可能发展到受影响的人需要依赖使用轮椅进行活动的严重程度。


Dyne公司CEO,Joshua Brumm


Dyne公司承诺减轻受影响的个人和家庭的FSHD负担。今天的宣布代表着Dyne公司向前迈出的重要一步,因为我们追求为严重的肌肉疾病提供改变生命的疗法的使命。”Dyne总裁兼首席执行官Joshua Brumm说。Jeffrey博士为FSHD带来了全面的见解,包括对分子和神经影像生物标志物的前沿研究,这些研究可能对未来临床试验中疾病进展的评估有用。与UMONS达成的协议使我们能够独家获得针对FSHD遗传病因的知识产权,并补充我们自己的专有平台,可将其精确递送至肌肉细胞。



Jeffrey Statland博士


Statland博士说:“目前FSHD疾病迫切需要治疗的疗法,FSHD疾病给受影响的个人和家庭带来巨大的身心伤害。” “Dyne公司的团队在ReSolve研究的支持下正在推进FSHD研究,我相信他们的FORCE平台具有巨大的潜力。我很高兴加入Dyne科学顾问委员会。”


Statland博士是堪萨斯大学医学中心神经病学副教授,接受过神经肌肉疾病的临床和研究培训。他的主要研究兴趣是FSHD疾病。除了共同领导ReSolve自然史研究项目外,Statland博士与他在罗彻斯特大学医学中心的合作者一起,正在开发针对特定患者的患者报告的健康状况清单以及疾病活动的分子和神经影像生物标记物,以用于未来的FSHD临床诊断。Statland博士拥有Sarah Lawrence College的学士学位,merson College的硕士学位和堪萨斯大学医学院的博士学位。他完成了堪萨斯大学医学中心神经病学系的住院医师培训,并在罗切斯特大学医学中心神经病学系获得神经系统疾病实验疗法的研究金。并且美国精神病学和神经病学委员会的认证。


关于Dyne公司


Dyne Therapeutics正在为患有严重肌肉疾病的患者开创改变生命的疗法。该公司的FORCETM平台以前所未有的精度向骨骼肌,心脏和平滑肌提供寡核苷酸和其他分子,以恢复肌肉健康。Dyne公司正在推进1型强直性肌营养不良(DM1),Duchenne肌营养不良(DMD)和面肩肱型肌营养不良(FSHD)的治疗。Dyne由Atlas Venture创立,总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆。