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FSHD研究信息
来源: | 作者:id1706071 | 发布时间: 2017-07-05 | 1314 次浏览 | 分享到:
ACE-083 它是一种局部活性药物,可用于局部肌肉损失疾病,如肌营养不良,在面肩肱型肌营养不良肌营养不良症(FSHD)。ACE-083旨在提高特定目标肌肉的力量和功能,以改善患者的功能和生活质量。

ACE-083 它是一种局部活性药物,可用于局部肌肉损失疾病,如肌营养不良,在面肩肱型肌营养不良肌营养不良症(FSHD)。ACE-083旨在提高特定目标肌肉的力量和功能,以改善患者的功能和生活质量。

ACE-083通过结合和抑制TGF-β蛋白超家族中的选择性蛋白质来负调节(减少)肌肉生长,如激活素和肌生成抑制素(GDF8)。这被认为是增加肌肉的肌肉质量和强度在肌肉中的药物被施用。未经治疗的肌肉或其他器官不受影响,减少全身副作用的可能性。

目前在美国12个医院和加拿大2个医院在进行药物第二阶段试验中

试验针对的肌肉群是 胫骨前部 {改善足下垂的情况}和肱二头肌{增加手臂力量增加抬起物品的能力}

希望通过我们中国你并不孤单FSHD组织的努力,为中国国内的FSHD患者争取到药物接下来第三阶段药物试验的机会,让中国加入药物的同步试验当中。