首届FSHD国际患者倡导组织峰会{6月18日}

第26届FSHD国际研究会议{6月19日 20日}

法国 马赛

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6月18日首届FSHD国际患者倡导组织峰会参会者合影





















首届FSHD国际患者倡导组织峰会,6月18日,法国马赛


首届FSHD国际患者倡导组织峰会{6月18日},第26届FSHD国际研究会议{6月19日 20日},法国马赛,作为FSHD-China中国代表方,你并不孤单FSHD关爱组织负责人宁栢晟先生和上海华山医院朱雯华医生受邀参加。

















第26届FSHD国际研究会议{6月19日 20日},法国马赛,Palais Du PHARO


6月20日,第26届FSHD国际研究会议第二天的上午,朱雯华医生向参会者分享了关于FSHD的MRI评分与临床严重程度相关的主题研究报告,研究人员们积极探讨,并了解到目前中国FSHD情况。






















朱雯华医生研究报告演讲现场


首届FSHD国际患者倡导组织峰会共有11个国家14个FSHD患者倡导组织参与,分别是:


  • FSHD Brazil {巴西}

  • FSHD China {中国}

  • Amis FSH (法国)

  • AFM (法国)

  • FSHD Germany{德国}

  • FSHD Israel{以色列}

  • FSHD Italy{意大利}

  • MDA Japan{日本}

  • FSHD Stichting (荷兰)

  • VSN (荷兰)

  • FSHD Spain{西班牙}

  • Muscular Dystrophy UK{英国}

  • FSHD Europe{欧洲联盟}

  • FSH Society{美国}


会议议程如下:


9:00 会议注册和咖啡时间。


9:30 欢迎致辞和参会人员自我介绍


10:15 最新研究概述

•临床试验和临床试验研究网络 -Jeff Statland博士

•MRI应用于FSHD的研究介绍-Doris Leung博士

•FSHD治疗发展的进展 -  Scott Harper博士


11:45休息


12:00患者组织如何推进研究

•每个组织5分钟的演讲


12:40行业协作研讨会的报告和我们在治疗方面的集体挑战

发展 - June Kinoshita FSHsociety,首席战略计划官


1:00午餐


2:00世界FSHD日活动


2:15研讨会 - 讨论组

•参与和激活FSHD患者和家庭的策略。

•与研究,行业,政府的利益相关者合作的战略

•调动资源的战略,关于筹款。


3:15研讨会报告。每个小组在他们的研讨会上提出3个要点。


3:30 休息时间


4.00全球合作的愿景 - Mark Stone -FSH Society ,CEO

•加速治疗开发

•获得临床试验和治疗

•合作提案

•讨论


5:00总结和后续步骤


5:45合影,休息时间


7:30由FSH Society主办的酒店晚宴





















上午8点30 会议准备开始



















美国FSHsociety作为目前全世界FSHD领域最具影响力,并拥有专业的FSHD相关体系,20多年来一直致力于推动FSHD事业发展,作为强有力的沟通枢并积极协调FSHD患者与政府、企业、研究方的关系。


愿景和使命:

作为一个治疗加速器推动FSHD的治疗研究和进展。

让FSHD患者和家庭社区参与,使他们接受教育,增强权能,并随时准备为临床研究和试验提供志愿服务。



















目前治疗FSHD疗法管线{点开图片放大查看}


目前针对FSHD疾病的疗法分为两大类:


  1. 促进肌肉生长和再生: 

    美国Acceleron公司的ACE083药物目前在第二期临床试验中

    美国全国儿童医院Scott Harper博士实验室的follistatin基因疗法

    美国内华达大学Ryan Wuebbles博士 Strykagen-小分子化合物

    Perlingeiro博士-干细胞疗法


  2. 针对关闭/抑制DUX4疗法 {针对关键致病原因}


    美国Fulcrum公司-小分子化合物药物:Losmapimod药物目前在第二期临床试验

    诺华公司-小分子化合物

    美国全国儿童医院Scott Harper博士实验室 抗DUX4基因疗法{目前Harper博士的多个学生研究}

    荷兰Facio公司-小分子化合物

    Chen-Yiwen博士-反义疗法

    Dumonceaux博士-反义疗法

     Lek博士-小分子化合物

    辉瑞公司-基因疗法


上面的多个疗法研究项目介绍,在以往的公众号推送中已有介绍,请查看公众号内历史消息查看往期文章。


Tips:在这里介绍一下美国FDA{美国食品药品监督局}的 IND和NDA,每种新药需要经历FDA药物审查和临床试验。


IND


IND主要目的是提供足够信息来证明药品在人体进行试验是安全的,以及证明针对研究目的的临床方案设计是合理的。


NDA


当人体试验第三阶段完成,所需非临床试验已告结束,则可以出具一套资料,向FNS申请新药上市许可之核准,NDA主要目的是确保上市药品安全有效和质量可控。























会议进行时



















讨论小组针对患者组织筹款和疾病宣传进行讨论并总结要点。



FSH society连接所有利益相关方:

FSHD领域内的公司企业、政府、患者、研究人员、临床医生


我们的角色

•领先的临床前协作开发

•催化早期临床开发

•加强临床试验招募

•在全球建立患者参与。






















FSH society今年在2019年3月12日在美国举办协作FSHD的治疗发展会议


FSH Society向FDA介绍FSHD以促进FSHD作为药物的可跟踪性指示


讨论临床准备情况

•注册管理机构

•药效学或分子学生物标记物

•成像生物标志物

•临床试验设计


并制定和发布了FSHD治疗发展的产业合作白皮书,在接下来的公众号上我们会推送白皮书的具体内容。




















•FSH协会提供初始种子资金和几轮桥梁资金,以帮助建立CTRN


•在持续的支持下,FSH协会正在帮助在2019  -  2020年期间增加4个以上站点

•FSH协会将积极参与CTRN的管理和患者参与计划


关于CTRN的具体介绍可查看往期文章:研究 | 关于FSHD临床试验网络CTRN详细介绍{内含视频介绍}

















新药研发过程


FSH society提到了患者对新药的研发到最后上市都是至关重要的,图中小汽车代表的是有希望的疗法,中间的桥梁代表的是临床试验,是由不同的部分组成:患者登记和疾病自然史、生物标志物、成像标记、临床结果。临床试验阶段需要患者参与和美国FDA和欧洲EMA监管机构审查监督。最终治疗疗法的小汽车经过这一桥梁到达终点-我们的患者和患者家庭。

















患者志愿者至关重要

在所有研究中,85%的试验面临延期,30%的试验由于缺乏志愿者而未开始。

我们不能让这种情况发生在FSHD中。我们的家人在苦苦的等待。



















2025年

治疗就在那里。

这需要我们所有人的努力才能实现这个目标。

关于2025年计划可查看公众号历史文章:

倡议 | 关于美国FSH协会2025年加速治疗研发进程倡议

关注 | 2025年计划




















FSHD国际患者社区:将我们的资源放在离我们服务的家庭更近的地方


目的:

1.患者/家庭教育和赋权 -  帮助家庭让他成为他们自己最好的倡导者

2.建立社区和连通性 - 没有人必须独自面对FSHD

3.提高筹款能力 - 为发动机提供更快的速度

4.意识和宣传 - 共同发声,同一个声音,同一个目标



















社区与研究相交叉的地方


激活社区


•支持小组•筹款•研讨会•通信交流• 社交媒体


吸引患者


•注册管理机构•患者数据库• 专门小组• 调查•报名参加研究项目


加速研究


•自然历史•生物标志物•成像•临床结果• 临床试验





















我们有机会缩短药物开发时间,尽早为患者提供治疗!


























 Scott Harper博士、Jeff Statland博士、Doris Leung博士解答问题环节
















FSHD-China宁栢晟与美国FSH society June Kinoshita合影


终于面对面见到了June,这对我来说意义重大,可以说是我的一个愿望,因为一直与June通过电子邮件交流,我记得第一封我发给她的邮件是在2015年,在邮件的交流过程中June一直激励我,告诉我很多她的经验和感悟,她在FSH society已经工作7年,在FSHD患者组织运营和项目策划和执行方面非常有经验。在我准备离开之前June走过来像老朋友离别一样热情的和我拥抱并跟我说:你很勇敢有潜力,你有很多非常棒的想法,你做的努力一定会实现的,以后我们要更多的合作,期待再次见到你。简单的几句话,让我感受到了力量,也让我更坚定了信念。






















与Mitsuru Sasaki-Honda博士和朱雯华医生一起午餐


Mitsuru博士是日本京都大学的研究人员,目前从事FSHD iPS研究项目,同时是一位FSHD患者,他在19日下午的研究报告演讲,得到了研究人员们的认同和热烈的掌声。

在交流中他跟我说,FSHD不仅需要更多的研究,而且需要更多患者加入,你需要在中国找到更多FSHD患者,一起加入FSHD事业中来,我们一起努力,最终我们肯定会战胜FSHD疾病。






















FSHD国际研究会议现场
















鸡尾酒会和晚宴



原文发布在我们微信公众号:ChinaFSHD


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