面肩肱型肌营养不良症{FSHD}-你并不孤单FSHD患者关爱组织

首届FSHD国际患者倡导组织峰会{6月18日}

第26届FSHD国际研究会议{6月19日 20日}

法国马赛

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6月18日首届FSHD国际患者倡导组织峰会参会者合影

首届FSHD国际患者倡导组织峰会，6月18日，法国马赛

首届FSHD国际患者倡导组织峰会{6月18日}，第26届FSHD国际研究会议{6月19日 20日}，法国马赛，作为FSHD-China中国代表方，你并不孤单FSHD关爱组织负责人宁栢晟先生和上海华山医院朱雯华医生受邀参加。

第26届FSHD国际研究会议{6月19日 20日}，法国马赛，Palais Du PHARO

6月20日，第26届FSHD国际研究会议第二天的上午，朱雯华医生向参会者分享了关于FSHD的MRI评分与临床严重程度相关的主题研究报告，研究人员们积极探讨，并了解到目前中国FSHD情况。

朱雯华医生研究报告演讲现场

首届FSHD国际患者倡导组织峰会共有11个国家的14个FSHD患者倡导组织参与，分别是：

FSHD Brazil {巴西}
FSHD China {中国}
Amis FSH (法国)
AFM (法国)
FSHD Germany{德国}
FSHD Israel{以色列}
FSHD Italy{意大利}
MDA Japan{日本}
FSHD Stichting (荷兰)
VSN (荷兰)
FSHD Spain{西班牙}
Muscular Dystrophy UK{英国}
FSHD Europe{欧洲联盟}
FSH Society{美国}

会议议程如下：

9:00 会议注册和咖啡时间。

9:30 欢迎致辞和参会人员自我介绍

10:15 最新研究概述

•临床试验和临床试验研究网络 -Jeff Statland博士

•MRI应用于FSHD的研究介绍-Doris Leung博士

•FSHD治疗发展的进展 - Scott Harper博士

11:45休息

12:00患者组织如何推进研究

•每个组织5分钟的演讲

12:40行业协作研讨会的报告和我们在治疗方面的集体挑战

发展 - June Kinoshita FSHsociety，首席战略计划官

1:00午餐

2:00世界FSHD日活动

2:15研讨会 - 讨论组

•参与和激活FSHD患者和家庭的策略。

•与研究，行业，政府的利益相关者合作的战略

•调动资源的战略，关于筹款。

3:15研讨会报告。每个小组在他们的研讨会上提出3个要点。

3:30 休息时间

4.00全球合作的愿景 - Mark Stone -FSH Society ,CEO

•加速治疗开发

•获得临床试验和治疗

•合作提案

•讨论

5:00总结和后续步骤

5:45合影，休息时间

7:30由FSH Society主办的酒店晚宴

上午8点30 会议准备开始

美国FSHsociety作为目前全世界FSHD领域最具影响力，并拥有专业的FSHD相关体系，20多年来一直致力于推动FSHD事业发展，作为强有力的沟通枢并积极协调FSHD患者与政府、企业、研究方的关系。

愿景和使命：

作为一个治疗加速器推动FSHD的治疗研究和进展。

让FSHD患者和家庭社区参与，使他们接受教育，增强权能，并随时准备为临床研究和试验提供志愿服务。

目前治疗FSHD疗法管线{点开图片放大查看}

目前针对FSHD疾病的疗法分为两大类：

促进肌肉生长和再生：
●美国Acceleron公司的ACE083药物目前在第二期临床试验中
●美国全国儿童医院Scott Harper博士实验室的follistatin基因疗法
●美国内华达大学Ryan Wuebbles博士 Strykagen-小分子化合物
●Perlingeiro博士-干细胞疗法
针对关闭/抑制DUX4疗法 {针对关键致病原因}

●美国Fulcrum公司-小分子化合物药物：Losmapimod药物目前在第二期临床试验
●诺华公司-小分子化合物
●美国全国儿童医院Scott Harper博士实验室抗DUX4基因疗法{目前Harper博士的多个学生研究}
●荷兰Facio公司-小分子化合物
●Chen-Yiwen博士-反义疗法
●Dumonceaux博士-反义疗法
● Lek博士-小分子化合物
●辉瑞公司-基因疗法

上面的多个疗法研究项目介绍，在以往的公众号推送中已有介绍，请查看公众号内历史消息查看往期文章。

Tips：在这里介绍一下美国FDA{美国食品药品监督局}的 IND和NDA，每种新药需要经历FDA药物审查和临床试验。

IND

IND主要目的是提供足够信息来证明药品在人体进行试验是安全的，以及证明针对研究目的的临床方案设计是合理的。

NDA

当人体试验第三阶段完成，所需非临床试验已告结束，则可以出具一套资料，向FNS申请新药上市许可之核准，NDA主要目的是确保上市药品安全有效和质量可控。

会议进行时

讨论小组针对患者组织筹款和疾病宣传进行讨论并总结要点。

FSH society连接所有利益相关方：

FSHD领域内的公司企业、政府、患者、研究人员、临床医生

我们的角色

•领先的临床前协作开发

•催化早期临床开发

•加强临床试验招募

•在全球建立患者参与。

FSH society今年在2019年3月12日在美国举办协作FSHD的治疗发展会议

FSH Society向FDA介绍FSHD以促进FSHD作为药物的可跟踪性指示

讨论临床准备情况

•注册管理机构

•药效学或分子学生物标记物

•成像生物标志物

•临床试验设计

并制定和发布了FSHD治疗发展的产业合作白皮书，在接下来的公众号上我们会推送白皮书的具体内容。

•FSH协会提供初始种子资金和几轮桥梁资金，以帮助建立CTRN

•在持续的支持下，FSH协会正在帮助在2019 - 2020年期间增加4个以上站点

•FSH协会将积极参与CTRN的管理和患者参与计划

关于CTRN的具体介绍可查看往期文章：研究 | 关于FSHD临床试验网络CTRN详细介绍{内含视频介绍}

新药研发过程

FSH society提到了患者对新药的研发到最后上市都是至关重要的，图中小汽车代表的是有希望的疗法，中间的桥梁代表的是临床试验，是由不同的部分组成：患者登记和疾病自然史、生物标志物、成像标记、临床结果。临床试验阶段需要患者参与和美国FDA和欧洲EMA监管机构审查监督。最终治疗疗法的小汽车经过这一桥梁到达终点-我们的患者和患者家庭。

患者志愿者至关重要

在所有研究中，85％的试验面临延期，30％的试验由于缺乏志愿者而未开始。

我们不能让这种情况发生在FSHD中。我们的家人在苦苦的等待。

2025年

治疗就在那里。

这需要我们所有人的努力才能实现这个目标。

关于2025年计划可查看公众号历史文章：

倡议 | 关于美国FSH协会2025年加速治疗研发进程倡议

关注 | 2025年计划

FSHD国际患者社区：将我们的资源放在离我们服务的家庭更近的地方

目的：

1.患者/家庭教育和赋权 - 帮助家庭让他成为他们自己最好的倡导者

2.建立社区和连通性 - 没有人必须独自面对FSHD

3.提高筹款能力 - 为发动机提供更快的速度

4.意识和宣传 - 共同发声，同一个声音，同一个目标

社区与研究相交叉的地方

激活社区

•支持小组•筹款•研讨会•通信交流• 社交媒体

吸引患者

•注册管理机构•患者数据库• 专门小组• 调查•报名参加研究项目

加速研究

•自然历史•生物标志物•成像•临床结果• 临床试验

我们有机会缩短药物开发时间，尽早为患者提供治疗！

Scott Harper博士、Jeff Statland博士、Doris Leung博士解答问题环节

FSHD-China宁栢晟与美国FSH society June Kinoshita合影

终于面对面见到了June，这对我来说意义重大，可以说是我的一个愿望，因为一直与June通过电子邮件交流，我记得第一封我发给她的邮件是在2015年，在邮件的交流过程中June一直激励我，告诉我很多她的经验和感悟，她在FSH society已经工作7年，在FSHD患者组织运营和项目策划和执行方面非常有经验。在我准备离开之前June走过来像老朋友离别一样热情的和我拥抱并跟我说：你很勇敢有潜力，你有很多非常棒的想法，你做的努力一定会实现的，以后我们要更多的合作，期待再次见到你。简单的几句话，让我感受到了力量，也让我更坚定了信念。