2022年9月29日，加拿大SOLVE FSHD对外正式宣布，SOLVE FSHD向美国miRecule公司资助100万美元以支持加速针对治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 疗法研究项目。

美国miRecule公司正在研发抗体-RNA偶联物(ARC)疗法，旨在针对FSHD疾病根本原因DUX4毒性表达。

FSHD是一种罕见病，是常见的肌营养不良症之一，在全球范围内影响超过100万人，但FSHD尚未有获得批准的治疗方法。具有致病基因突变的患者会经历肌肉功能终生恶化和进行性残疾。miRecule通过其专有的DREAMI平台技术发现了其抗DUX4 RNA 疗法。利用miRecule的NAVIgGator技术平台的化学方法将RNA疗法与肌肉特异性抗体结合。由此产生的分子有可能成为高效的治疗方法，选择性地靶向和抑制肌肉组织中FSHD 的根本原因。这种开创性的方法将使FSHD患者能够恢复正常的衰老过程，而不会受到这种进行性疾病的衰弱影响。除本次资金资助合作外外，加拿大SOLVE FSHD执行董事Eva Chin博士，将加入miRecule公司的科学顾问委员会。Chin博士数十年在神经肌肉疾病药物开发方面的经验，以帮助指导该计划的临床前开发。

Eva Chin 博士， Solve FSHD执行董事

“我们很高兴能够支持miRecule并成为这种独特和前沿的FSHD疾病缓解疗法的一部分。miRecule在识别肌肉特异性抗体方面的目标用于FSHD的DUX4抑制剂与我们的创始人Chip Wilson的使命一致，即成为治疗FSHD的催化剂。Anthony博士领导的miRecule公司将其扩展到罕见的神经肌肉疾病并专注于FSHD，这令人鼓舞。他与患者社区的持续整合并专注于一种新方法，正在加速通往新疗法的道路。Solve FSHD很荣幸成为miRecule支持网络的一员。”

Anthony Saleh博士，miRecule公司创始人兼首席执行官

Anthony Saleh博士表示：“Chip和Neil创建了一个独特的FSHD组织，通过SOLVE FSHD加速FSHD研发进程，我们很高兴得到他们的支持，帮助miRecule公司推进我们针对这种严重导致患者生活进程的疾病的治疗药物研发。我们也期待像Eva博士这样有才华的人的贡献，因为她的指导对于确保我们的发展计划的成功将证明是无价的。在患者社区的额外支持下，miRecule和SOLVE FSHD将不懈努力，为FSHD患者提供有效的治疗方法。”

关于miRecule公司

miRecule公司专利化学使专有RNA疗法的快速发展成为可能。这些RNA序列经过化学修饰，可增强患者的稳定性、效力和安全性。

miRecule, Inc. 是一家美国生物技术公司，专注于推进下一代RNA疗法，利用个性化的基因组患者数据创建高度定制的疗法，治疗各种疾病，包括癌症和肌肉萎缩症。该公司专有的 DREAmiR ™基于基因组学的发现平台确定了药物开发的关键RNA靶标，这些靶标用于将受益于治疗的特定患者亚群。然后，miRecule创建具有改进药理学的专有RNA疗法，并将它们与抗体结合，以靶向递送至疾病组织。miRecule 的头颈癌主要候选药物MC-30取代了半数头颈癌患者丧失的microRNA-30的强效肿瘤抑制活性。miRecule的第二个药物项目现已获得赛诺菲（Sanofi）的许可，MC-DX4用于治疗面肩肱型肌营养不良症（ FSHD ），消除DUX4基因的表达，该基因在95%的FSHD患者中导致该疾病。

关于SOLVE FSHD

SOLVE FSHD研究合作伙伴

SOLVE FSHD是一家总部位于加拿大温哥华的风险慈善组织，旨在促进创新并加快关键研究，以寻找 SHD的治疗方法。FSHD是肌肉萎缩症最普遍的形式之一，该组织将作为催化剂加速FSHD2的药物开发和治疗，同时进一步使FSHD1受益。由加拿大著名企业家和慈善家Chip Wilson创立，Chip Wilson是lululemon sportsa公司的创始人。Chip已承诺向SOLVE FSHD提供1亿美元的启动资金，以支持该组织的使命，即到2027年找到治疗FSHD的方法。SOLVE FSHD的目标是找到可以阻止肌肉退化、增加肌肉再生和力量并改善FSHD患者生活质量的解决方案。该组织将资助创新的生物技术和生物制药研发活动，以加速 FSHD新疗法研究。