瑞士制药巨头罗氏（Roche ）近期宣布，罗氏正在启动一项针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的国际2期临床试验。这项名为“MANOEUVRE”的临床试验将在丹麦、意大利、英国和美国进行，并计划在2022年底前开始招募患者。本次试验的药物命名为GYM329 (RO7204239)，一种针对研究性抗肌生长抑制素的抗体增强患者的肌肉生长。

肌肉生长抑制素是一种限制骨骼肌生长的天然蛋白质。骨骼肌生长是健康肌肉发育的重要过程，然而，在神经肌肉疾病患者中，肌肉生长抑制素的活性可严重限制他们正常的生长，无法达到发育和功能里程碑。 肌肉生长抑制素抑制剂有望作为一种治疗策略，用于增强一系列儿童和成人神经肌肉疾病患者的肌肉质量和力量。

一项评估RO7204239在面肩肱型肌营养不良患者中的研究，本研究的目的是评估 RO7204239的药效学、安全性、耐受性、药代动力学和疗效，RO7204239是一种人源化单克隆抗体，可与人潜伏性肌生长抑制素结合，用于患有面肩肱型肌营养不良 (FSHD) 的可行走的成年受试者。图片来源：clinicaltrials.gov

临床试验是一项科学实验，正在测试的药物尚未被证明有效，参与试验的患者将有助于确定该药物是否安全有效，目前该试验尚未开始招募患者。

什么是GYM329？

GYM329是一种研究性抗肌肉生长抑制素，旨在靶向骨骼肌，可能增加肌肉的大小和生长。肌肉生长抑制素通过控制其生长在调节骨骼肌大小中起重要作用。抑制肌肉生长抑制素可能有助于肌肉的大小和力量增长。GYM329药物被设计为一种“回收”和“清除”抗体，这意味着与传统抗体相比，它可能更有效地从血液中去除肌肉生长抑制素。

研究概述

MANEUVER临床试验项目将评估GYM329药物在18-65岁患有FSHD1或FSHD2的可移动（能够独立行走）受试者中的药效学、耐受性、药代动力学、安全性和有效性。该研究计划招募大约48名参与者。这将是一项安慰剂对照研究，符合条件的参与者将每4周通过皮下注射接受GYM329药物或安慰剂。该研究将是双盲的，这意味着参与者和研究团队都不知道谁在接受GYM329药物或安慰剂。受试者将被要求参加不同的评估，包括核磁共振、肌肉功能和力量测试、完成问卷调查和其他评估。在研究开始时以及之后每6个月，参与者将被要求佩戴一个可穿戴设备，为期4周，这将有助于测量日常上肢和下肢运动并捕捉正常日常生活中活动的变化。该研究将在所有参与者完成52周的治疗后结束。然后，受试者可以选择再继续52周，所有参与的受试者都可选择继续接受GYM329药物。目前MANEUVER临床试验项目已在丹麦、意大利、英国和美国这四个国家选择了大约10个地点参与这项研究。预计将于2022年晚些时候开始正式招募受试者。

MANEUVER临床试验二期研究的结果将决定GYM329是否应该进行第三期药物临床试验。第三期临床试验将旨在测试该药物是否在更大的患者群体中提供显著的临床益处。美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局等监管机构将审查第三期试验临床结果的数据，以确定一种药物是否可以获准正式上市以用于患者。

关于肌生长抑制素药物临床试验的经验

FSHD社区可能会回忆起以前的抗肌生长抑制素药物临床试验，例如MYO-029和ACE-083。这些药物基于干扰肌肉生长抑制素的抗体。在FSHD患者的2期临床试验中，ACE-083注射药物的肌肉体积增加了15%。然而，在该试验的6个月中，与接受安慰剂的对照组相比，接受ACE-083的患者的肌肉功能没有显著改善。遗憾 | Acceleron公司宣布将不会在FSHD中进行ACE-083的进一步临床试验。

值得注意的是，美国Fulcrum公司针对FSHD的losmapimod药物进行的2期临床试验表明，六个月的药物临床试验时间不足以显示出药物对于FSHD患者的益处（使用当前的测量方法）。losmapimod药物2期试验原计划进行6个月，但由于COVID-19大流行，试验时间周期加倍至12个月。结果证明这是一种“幸运”，虽然在6个月时收集的数据没有显示治疗组和安慰剂组之间有任何显著差异，但在12个月时收集的数据确实显示了一定的患者临床益处。这次罗氏的MANEUVER药物二期临床试验似乎考虑到了这一关键点，试验设计时间为1年。

关于罗氏在神经科学领域

神经科学是罗氏研究和开发的主要重点。目标是追求突破性的科学，开发新的治疗方法，帮助改善患有慢性和潜在破坏性疾病的人的生活。罗氏在多发性硬化症、脊髓性肌萎缩症、视神经脊髓炎谱系障碍、重症肌无力、阿尔茨海默病、亨廷顿病、帕金森病和杜兴氏肌营养不良症方面都有批准和研究药物。

关于罗氏{Roche}

罗氏于1896年在瑞士巴塞尔成立，是最早的品牌药物工业制造商之一，现已发展成为全球最大的生物技术公司和体外诊断领域的全球领导者。该公司追求卓越的科学发现和开发药物和诊断方法，以改善和拯救世界各地人们的生命。罗氏是个性化医疗保健的先驱，并希望进一步改变医疗保健的交付方式，以产生更大的影响。为了为每个人提供最好的护理，Roche与许多利益相关者合作，并将Roche在诊断和制药方面的优势与临床实践中的数据洞察相结合。美国基因泰克公司（Genentech）是罗氏集团的全资子公司；罗氏是日本中外制药株式会社（Chugai）的控股方。