美国Vita公司2022年10月12日对外正式宣布完成3100万美元的B轮融资。本轮融资由美国Vita公司和新投资者加拿大Solve FSHD牵头。{加拿大Solve FSHD投资1000万美元}新投资者包括TEDCO和其他现有投资者Riptide Ventures和Cedars Sinai。融资所得将用于将Vita公司用于肢带型肌营养不良症（ LGMD2A ）的临床前领先项目VTA-100推进到临床。它还将资助Vita公司最新项目VTA-120的开发，用于治疗面肩肱型肌营养不良症（ FSHD ）患者，并进一步扩大Vita公司的药物研发管道。自成立以来，Vita公司共筹集了6600万美元。

Vita公司首席执行官Douglas Falk表示：“这一战略性优质投资者团队的支持进一步验证了Vita公司的细胞治疗平台以及我们的使命，即为肌肉疾病和癌症患者带来针对疾病根本原因的变革性疗法。投资方对我们进一步推进项目的能力充满信心，我们很高兴有他们作为合作伙伴。我们在VTA-100的IND支持研究方面取得了显著wei进展，并有望在18个月内将这一重要的治疗候选药物推向临床。此外，我们很高兴进一步扩大我们的产品线，包括VTA-120，用于治疗FSHD患者。”

在美国，IND（Investigational new drug）分为2种：商业IND(Commercial)和研究性IND(Research)；3类型：研究者(Investigator)IND，紧急使用(Emergency use)IND，治疗性(Treatment)或扩展性(Expand access)IND。

IND申请主要基于2个目的：1.提供数据表明初始用于人体FIH的安全合理性；2.该药物是否具有药理活性，具备商业可开发性。IND审评主要基于受试者安全性和权益，使研究性药物能跨州运输和受试者给药。

Chip Wilson，Lululemon公司创始人及加拿大Solve FSHD的创始人

Lululemon公司创始人及加拿大Solve FSHD的创始人Chip Wilson表示：“与 FSHD 一起生活了30多年，我的上半身肌肉非常浪费。我们希望Vita公司的细胞疗法能够刺激肌肉再生，并帮助像我这样的人更快地增强肌肉，而不是肌肉萎缩。目前没有可用于FSHD的治疗方法，迫切需要开发改善疾病的治疗方法，不仅可以再生肌肉，还可以纠正导致肌肉无法自我修复的遗传缺陷。”

Eva Chin博士，Solve FSHD执行董事

Solve FSHD执行董事Eva Chin补充道：“我们很高兴支持Vita公司，因为他们继续将诱导多能干细胞 (iPSC) 技术扩展到FSHD和LGMD。 

James Peyer博士，Cambrian公司首席执行官

Cambrian公司首席执行官James Peyer博士表示：“Vita Therapeutics与 Cambrian的使命相一致，即开发将重新定义21世纪医疗保健的药物， 该团队以及科学平台继续给我们留下深刻印象，因为他们旨在解决超越症状管理的治疗方法，以真正以积极的方式影响这些疾病。”

‍ Vita公司目前的药物研发管线包括先导项目、用于治疗LGMD2A 的VTA-100、用于治疗FSHD的VTA-120和针对多种癌症的VTA-300。

VTA-100目前正在进行研究性IND启用研究，旨在成为一种自体治疗，结合基因校正和诱导iPSC技术，帮助修复和替换LGMD2A患者的肌肉细胞。

VTA-120被设计成一种自体治疗，结合基因校正和iPSC技术，帮助修复和替换肌肉细胞，用于治疗FSHD。

VTA-300是一种目前正在开发的免疫疗法，它结合了专有的嵌合抗原受体（CAR）技术和基因编辑，以针对未公开的适应症。

Vita公司正在开发新的细胞疗法，将尖端的诱导多能干细胞 (iPSC) 技术和基于 CRISPR的基因组编辑相结合，以激活患者身体的再生潜力并从根本上治愈肌营养不良症。

开发通用细胞：确定疾病目标并确定导致疾病的基因突变

纠正基因缺陷：从患者抽取的少量血液中分离出细胞

重建健康的细胞和组织：使用“Yamanaka”因子将血细胞重新编程为iPSC

解锁再生：使用 CRISPR 技术离体纠正引起疾病的基因突变

{左}自体方法：患者特异性治疗；{右}异体方法：通用型细胞治疗

Vita公司努力改变治疗患者的方式，使用真正治愈性的细胞药物解决他们疾病的根本原因，而不仅仅是通过终身药物治疗方案来治疗症状。

通过在细胞水平上恢复和改善组织功能，Vita公司的目标是改善目前未满足医疗需求的患者的生活质量。Vita公司正在开发修复患者来源干细胞遗传缺陷的方法，并将这些细胞产生的健康组织重新引入患者体内，以恢复正常功能。Vita公司还在构建具有成本效益的通用细胞类型，可以治疗所有患者并为我们的新型细胞疗法带来规模经济。

诱导性多能干细胞（Induced pluripotent stem cell），又称人工诱导多能干细胞，常简称为iPS细胞（iPSC），是一种由哺乳动物成体细胞经转入转录因子等手段脱分化形成的多能干细胞，最早由日本学者山中伸弥的研究团队于2006年发现。山中伸弥团队在发表iPS诱导技术时使用实验材料为小鼠细胞。2007年，研究人员又证明iPS诱导技术可以应用于人体细胞。最初由山中伸弥团队发现的诱导方法是通过慢病毒载体将Oct4、Sox2、c-Myc、Klf4四种转录因子基因转入成体细胞将其转化为类似于胚胎干细胞的多能干细胞。其后，研究人员又先后发现了更优化的诱导方法，如使用质粒载体转染、腺病毒感染、脂质体导入等非基因组整合的方法进行诱导、通过细胞融合诱导、使用小分子药物进行诱导、转入miRNA（微干扰RNA）进行诱导等。

iPS细胞与胚胎干细胞拥有相似的再生能力，理论上可以分化为成体的所有器官、组织。而相比胚胎干细胞，iPS细胞面临的伦理道德争议较小，且应用该技术可以产生基因型与移植受体完全相同的干细胞，规避了排异反应的风险，因而iPS细胞在一定程度上冲击了胚胎干细胞在再生医学中的地位，被认为在再生医学及组织工程方面拥有较为广阔的应用前景，有望为治愈糖尿病、关节炎等疾病提供新的思路。同时，iPS细胞在新药开发、疾病模型构建领域也有望得到应用。但iPS诱导技术同样面临着诱导效率低、用于治疗可能存在长期风险等挑战。

‍面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 是一种常染色体显性遗传性肌营养不良症，尽管30%的新 FSHD 患者既往没有该病的家族史，并且是由先天性自发基因突变引起的。FSHD通常首先表现为面部肌肉和肩胛区肌肉无力，胸肌和外展肌近端无力限制肩带处的上肢功能。发病通常在青少年和成年早期，但它可以出现在婴儿期，这往往会有更为严重的症状。该疾病进展缓慢，大约20%的患者在50岁时需要坐轮椅。目前没有专门用于FSHD的治疗方法，也没有可改善疾病的治疗方法。

肢带型肌营养不良症（LGMD）是一组导致最靠近身体的肌肉（近端肌肉）无力和萎缩的疾病，特别是肩部、上臂、骨盆区域和大腿的肌肉。LGMD的严重程度、发病年龄和疾病进展在该病症的30多种已知亚型中各不相同，即使在同一亚型中也可能不一致。随着萎缩和肌肉无力的进展，患有LGMD的人开始难以举起物体、走路和爬楼梯，通常需要使用辅助移动设备。目前没有治愈LGMD的方法，治疗仅限于支持疗法，如皮质类固醇。

‍Vita Therapeutics是一家生物技术公司，致力于开发最先进的细胞疗法，用于治疗使人衰弱的神经肌肉疾病和癌症。Vita Therapeutics使用诱导多能干细胞 (iPSC) 技术来设计特定细胞类型，以替代患者体内有缺陷的细胞类型。公司正在推进其用于治疗肢带型肌营养不良症（ LGMD2A ）的领先项目VTA-100，目标是在未来18个月内向美国食品和药物管理局提交研究性新药申请。从长远来看，该公司正在开发其细胞疗法管道，遵循双重发展战略，从自体来源的细胞开始，然后转向通用的低免疫原性细胞系。Vita Therapeutics目前正与众多合作伙伴合作，包括PanCella、Wyss研究所和约翰霍普金斯大学，以推进他们的临床项目。

‍Cambrian BioPharma正在开发将重新定义21世纪医疗保健的药物——延长健康寿命的治疗方法，即在身体健康的情况下度过的生命周期。作为一家分布式开发公司，‍Cambrian正在推进多项科学突破，每一项都针对衰老的生物学驱动因素。它的方法是首先开发治疗特定疾病的干预措施，然后将其作为预防药物部署，以改善老龄化期间的整体生活质量。

关于加拿大SOLVE FSHD

‍SOLVE FSHD 是一个风险慈善组织，旨在促进创新并加快关键研究，以寻找治疗FSHD的方法。由加拿大著名企业家和慈善家Chip Wilson创立，Chip是技术服装公司lululemon sports的创始人。Chip已承诺向项目提供1亿美元的启动资金，以支持该组织的使命，即到2027年找到治疗FSHD的方法。SOLVE FSHD的目标是找到可以阻止肌肉退化、增加肌肉再生和力量并改善FSHD患者生活质量的疗法。