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最新资讯 | 美国Celularity公司向美国FDA提交治疗面肩肱型肌营养不良症{FSHD}PDA-002疗法孤儿药资格认定
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2024-03-27 | 222 次浏览 | 分享到:

美国Celularity公司是一家开发胎盘来源同种异体细胞疗法和先进生物材料产品的再生医学公司,3月20日宣布已提交向美国食品和药物管理局 (FDA) 请求为其现成的胎盘源性细胞疗法药物名称为PDA-002指定为孤儿药资格认定,用于治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)。

FDA孤儿药资格认定对于新药研发具有重要意义,这一认定适用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物和生物制剂可获得此资格。获得孤儿药资格的药物可享受政策支持,如临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、享有最多7年的市场独占权等。这些政策激励制药公司研发和治疗罕见疾病的药物,因为它们通常涉及较小的患者群体,使得收回研发投资和保持财务可行性更具挑战性。此外,孤儿药资格认定还有助于药物更快地上市,因为FDA会提供更快的评审过程和临床试验支持。

细胞疗法开发人员面临的最大挑战之一是人类免疫系统——如何制定一种基于细胞的治疗方法,使患者的免疫系统不会将其视为外来排斥?目前批准的治疗方法通过使用患者自身的细胞(自体细胞疗法)克服了这一挑战,这种方法极其昂贵且难以规模化。Celularity IMPACT™技术平台可以很好解决这个问题。

孤儿药指定是指那些显示出治疗、预防或诊断严重或危及生命的疾病的潜力的药物,罕见病的定义在美国是指这些疾病影响美国不到200,000人。早些时候,Celularity公司获得了FDA针对PDA-002治疗FSHD的研究性新药申请许可并计划于2024年下半年开始1/2期研究。该试验是未来向FDA提交生物制剂许可申请(BLA)的重要组成部分,作为FSHD和其他类型肌肉营养不良疾病的潜在治疗方法。

BLA(生物制品许可申请) 是Biologic License Application的简称,是向美国FDA提交用于支持评审和最终批准生物制品在美国上市和销售的文件材料。

生物制品的上市销售申请是根据公共卫生医疗服务(PHS)法案中的有关条款进行批准的。该法案要求生产生物制品的公司在跨州进行产品销售时需要持有相关的产品许可证。

BLA指的是一个包含有生物制品的生产工艺、化学、药理学、临床药理学和医学影响方面特定信息的递交材料。如果提供的材料符合FDA的要求,那么申请便会得到批准并颁发给生产企业相关产品上市销售的许可证。


FSHD影响大约八千分之一的人,它是最常见的肌营养不良症类型之一,其特征是严重进行性、不对称的肌肉萎缩,影响面部、上肢、下肢和肩部骨骼肌。目前尚无针对FSHD的治愈或疾病缓解疗法。该疾病可导致显著的终生发病率,患者群体面临使用轮椅的风险。


Celularity公司首席执行官、董事长兼创始人Robert Hariri表示:“Celularity公司致力于为患有挑战性疾病的患者开发一流的疗法,这些患者目前无获批可用的治疗选择。在PDA-002获得FDA的IND批准后,我们打算利用我们的细胞治疗平台来改善FSHD和其他潜在神经退行性疾病患者的治疗结果,并相信这些细胞免疫疗法具有突破性潜力。我们期待着开始1/2期研究,继续推进我们广泛的细胞治疗组合,包括T细胞、NK细胞、间充质干细胞 (MSC) 和外泌体。”


Celularity IMPACT™技术平台

在Celularity,研究人员从胎盘这种通常不太可能引发免疫反应的材料开始,开发同种异体细胞疗法,无需将患者与捐赠者进行匹配。然后,利用Celularity的专有技术,将大量通常被丢弃的源材料转化为潜在的治疗方法,单个胎盘能够产生 100 - 100,000 多个剂量,具体取决于治疗方法。Celularity的技术使得开发可扩展且具有成本效益的细胞疗法成为可能,并且可以将临床前开发时间缩短至18至24个月。

在2023年2月我们介绍过美国Celularity公司的研究疗法,可查看文章:资讯 | 美国Celularity公司开发源自胎盘的同种异体细胞再生疗法用于FSHD疾病治疗研究  经过一年的时间该疗法的研究开始进入人体试验临床阶段,细胞疗法和再生医学对于肌肉萎缩类疾病的治疗有非常大的发展前景,但是在人体试验阶段仍有很大的挑战和技术障碍,我们要谨慎冷静的去看待新疗法的进展,遵循科学发展规律。

关于美国Celularity公司
Celularity公司是一家细胞治疗和再生医学公司,开发同种异体、冷冻保存、胎盘来源的细胞疗法,包括使用类间充质贴壁基质细胞 (MLASC) 和 CAR-T 细胞以及转基因和未修饰的自然杀伤 (NK) 细胞。这些治疗计划针对与衰老相关的疾病,包括退行性疾病、癌症和免疫性疾病。此外,Celularity还开发、制造和商业化同样源自产后胎盘的先进生物材料产品。Celularity相信,通过利用胎盘独特的生物学特性和现成的可用性,它可以开发治疗解决方案,满足全球对有效、可及和负担得起的治疗方法的重大未满足需求。