美国Celularity公司是一家开发胎盘来源同种异体细胞疗法和先进生物材料产品的再生医学公司，3月20日宣布已提交向美国食品和药物管理局 (FDA) 请求为其现成的胎盘源性细胞疗法药物名称为PDA-002指定为孤儿药资格认定，用于治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)。

细胞疗法开发人员面临的最大挑战之一是人类免疫系统——如何制定一种基于细胞的治疗方法，使患者的免疫系统不会将其视为外来排斥？目前批准的治疗方法通过使用患者自身的细胞（自体细胞疗法）克服了这一挑战，这种方法极其昂贵且难以规模化。Celularity IMPACT™技术平台可以很好解决这个问题。

孤儿药指定是指那些显示出治疗、预防或诊断严重或危及生命的疾病的潜力的药物，罕见病的定义在美国是指这些疾病影响美国不到200,000人。早些时候，Celularity公司获得了FDA针对PDA-002治疗FSHD的研究性新药申请许可并计划于2024年下半年开始1/2期研究。该试验是未来向FDA提交生物制剂许可申请（BLA）的重要组成部分，作为FSHD和其他类型肌肉营养不良疾病的潜在治疗方法。

BLA(生物制品许可申请) 是Biologic License Application的简称，是向美国FDA提交用于支持评审和最终批准生物制品在美国上市和销售的文件材料。

生物制品的上市销售申请是根据公共卫生医疗服务（PHS）法案中的有关条款进行批准的。该法案要求生产生物制品的公司在跨州进行产品销售时需要持有相关的产品许可证。

BLA指的是一个包含有生物制品的生产工艺、化学、药理学、临床药理学和医学影响方面特定信息的递交材料。如果提供的材料符合FDA的要求，那么申请便会得到批准并颁发给生产企业相关产品上市销售的许可证。

FSHD影响大约八千分之一的人，它是最常见的肌营养不良症类型之一，其特征是严重进行性、不对称的肌肉萎缩，影响面部、上肢、下肢和肩部骨骼肌。目前尚无针对FSHD的治愈或疾病缓解疗法。该疾病可导致显著的终生发病率，患者群体面临使用轮椅的风险。

Celularity公司首席执行官、董事长兼创始人Robert Hariri表示：“Celularity公司致力于为患有挑战性疾病的患者开发一流的疗法，这些患者目前无获批可用的治疗选择。在PDA-002获得FDA的IND批准后，我们打算利用我们的细胞治疗平台来改善FSHD和其他潜在神经退行性疾病患者的治疗结果，并相信这些细胞免疫疗法具有突破性潜力。我们期待着开始1/2期研究，继续推进我们广泛的细胞治疗组合，包括T细胞、NK细胞、间充质干细胞 (MSC) 和外泌体。”

Celularity IMPACT™技术平台

在Celularity，研究人员从胎盘这种通常不太可能引发免疫反应的材料开始，开发同种异体细胞疗法，无需将患者与捐赠者进行匹配。然后，利用Celularity的专有技术，将大量通常被丢弃的源材料转化为潜在的治疗方法，单个胎盘能够产生 100 - 100,000 多个剂量，具体取决于治疗方法。Celularity的技术使得开发可扩展且具有成本效益的细胞疗法成为可能，并且可以将临床前开发时间缩短至18至24个月。