美国Celularity生物技术公司2023年1月26日宣布了对其2023年关键举措的战略审查结果。这一战略审查包括最近宣布的覆盖100多个国家的Celularity清真认证产品的区域分销协议，以及与Tamer集团在沙特阿拉伯的独家分销协议。Celularity的审查还包括管道优先次序和有针对性的费用削减，以便在今年预期的生物材料产量增加之前调整运营优先级。

美国Celularity公司重点开发源自胎盘的同种异体细胞疗法和基于生物材料的再生疗法产品。

Robert J. Hariri医学博士

Hariri博士是Anthrogenesis Corporation 的创始人兼首席执行官，在其被 Celgene Corporation收购后，担任Celgene Cellular Therapeutics的首席执行官。该部门随后成为Celgene的唯一一家分拆公司，Hariri博士于2017年底成立Celularity生物技术公司

美国Celularity公司首席执行官、董事长兼创始人Robert J. Hariri医学博士表示：“Celularity的新颖商业模式利用了多元化的治疗技术组合，所有这些技术都来自单一来源材料——产后胎盘。作为率先使用胎盘干细胞、祖细胞和免疫细胞的公司，以及胎盘生物材料产品开发的创新者，Celularity的商业模式是从细胞和再生疗法中产生商业收入，包括结合细胞和再生的技术疗法。

美国Celularity公司药物研发管线

• 克罗恩病。Celularity此前宣布，其对三项传统的1期、1b/2a期和1b期研究的长期随访数据进行了重新分析，这些研究是针对中度-至重度克罗恩氏病，在有限数量的研究患者中显示出长达两年的临床意义和持久益处。本公司将继续使用其下一代MLASC治疗候选药物评估MLASC治疗这种情况，并寻求发展合作机会。
  
  
• 面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)。FSHD是最常见的基因定义的进行性肌营养不良症之一。本公司将研究其下一代胎盘来源的MLASCs及其抗炎、免疫调节和再生特性，以潜在地为FSHD带来一种新的治疗方法。重要的是，FSHD还可以作为潜在的与年龄相关的肌肉质量损失的模型。

图片来源:promocell.com

胎盘间充质干细胞（mesenchymal stem cell，MSC）是一种多能干细胞，是具有自我复制能力的多潜能细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞像APSC多能细胞。在胚胎发育中来源于中胚层。在机体正常的组织损伤修复过程中，MSC是一种重要的参与组织再生的细胞库。在组织损伤引起的特殊信号作用下，MSC迁移到受损部位，在局部聚集增殖，依据不同的损伤信号沿着不同途径分化。MSC易于分离扩增，体外倍增能力旺盛，即使扩增1亿倍仍能保持其多向分化能力。因此，MSC是一种实用的组织修复种子细胞。

多向分化潜能：由于其自我更新特性和分化能力，MSC 可以修复人体受损的组织和器官。图片来源:promocell.com

MSC具有强大的增殖能力和多向分化潜能，在适宜的体内或体外环境下具有分化为：上皮干细胞、神经干细胞、肝干细胞，肌细胞、成骨细胞、软骨细胞、基质细胞等多种细胞的能力。可以用来修复受损或病变的组织器官，治疗心、脑血管疾病、神经系统疾病、肝脏疾病、骨组织病、角膜损伤、烧伤烫伤、肌病等多种疾病。

细胞疗法开发人员面临的最大挑战之一是人体免疫系统——如何进行患者免疫系统不会排斥的基于细胞的疗法？目前批准的治疗通过使用患者自己的细胞、自体细胞疗法来克服这一挑战，这是一种极其昂贵且难以扩展的方法。图片来源:celularity.com

Celularity公司的高级生物材料产品包括：

• Biovance®，一种脱细胞、脱水的人羊膜，来源于健康足月妊娠的胎盘。Biovance® 是一种完整的细胞外基质结构，在美国被指定用作支持身体伤口愈合过程的天然支架。
• Biovance®3L和Biovance® 3L Ocular三层人羊膜产品专注于手术和眼科市场，有片状和盘状两种形式。
• Interfyl®，一种源自健康足月妊娠胎盘的人结缔组织基质。它适用于在美国用于替换或补充因伤口、外伤或手术造成的受损或不充分的外皮组织。
• CentaFlex®，一种源自脐带的脱细胞人胎盘基质，在美国被指定用作手术覆盖物、包裹物或屏障，以保护和支持受损组织的修复。

先进生物材料和生物材料-细胞联合疗法治疗骨关节炎研究项目

在Celularity公司的胎盘细胞外基质(ECM)候选产品在关节破坏性酸源性骨关节炎 (OA)模型中进行的临床前体内研究中，观察到第60天软骨形成特性提高了31-40%。此外，在第60天观察到促炎细胞因子的数量减少，包括单核细胞趋化蛋白-1(MCP-1)。

Celularity计划在未来几个月内完成其ECM候选产品所需的临床前工作，以支持今年用于形成新软骨的研究性新药 (IND) 申请。

Celularity公司还在使用其胎盘来源的外泌体(pEXO) 开展膝骨关节炎(KOA)的临床前研究。在一项大鼠研究中，在第60天注射到关节炎膝关节后，观察到软骨形成、疼痛减轻和滑液中促炎细胞因子的科学可衡量的改善。

Celularity公司最初的重点是膝骨关节炎，据世界卫生组织称，膝骨关节炎占全球OA 总负担的80%。据Data称， 2017年发表在《美国国家科学院院刊》上的一项研究估计，个人现在有45%的终生风险患上有症状的KOA，到2029年市场的复合年增长率 (CAGR) 达到120.2亿美元。

T细胞项目

• 血液系统癌症和实体瘤。Celularity将继续开发CYCART-19，这是一种同种异体胎盘来源的 T 细胞疗法，采用CD19嵌合抗原受体 (CAR) 和T细胞受体 (TCR) 敲除设计，在体外和体内均显示出强大的抗肿瘤内活性。 公司继续努力解决FDA对其 IND提出的问题，并预计将于2023年开始其第一阶段试验。
• Celularity将继续与Imugene Ltd. (ASX: IMU)合作，利用其新型onCARlytics (CF33-CD19) 技术启动实体瘤细胞表达CD19，使其成为CD19 CAR-T疗法的靶点。Celularity还将通过临床前开发继续推进其他精选的创新T细胞项目。

其他肿瘤学项目

• 急性髓系白血病 (AML)。Celularity继续审查来自其CYNK-001未修饰自然杀伤细胞试验的新兴队列数据，该试验用于治疗复发性难治性 (rrAML) 和最小耐药性疾病 AML。该试验已进展到rrAML患者的队列6b，并继续成功实现其评估安全性和生物活性、了解最佳淋巴细胞清除方案以及IL-15和IL-2在实现NK细胞持久性中的作用的目标。试验数据还继续提供重要的见解，使我们能够优化我们的转基因NK细胞和CAR-NK平台，以解决患者未满足的重大医疗需求。
• 多形性胶质母细胞瘤 (GBM)。Celularity与研究人员合作，以进一步了解利用细胞疗法治疗GBM的最佳方法。Celularity已决定暂时不进行这项仅使用未修饰的NK细胞的试验。公司将继续战略性地增强其NK平台，包括修饰和未修饰的NK 细胞，以应对治疗这种毁灭性疾病所带来的一些非常重大的挑战。
• HER2+ 胃癌。Celularity仍然相信转基因NK细胞将是改善当前护理标准的重要选择。然而，鉴于公司的战略审查，它将取消这项研究的优先级，同时继续优化其修改和未修改的 NK 细胞平台。

关于Celularity公司

Celularity生物技术公司（纳斯达克股票代码：CELU）总部位于新泽西州弗洛勒姆公园，通过开发同种异体冷冻保存的现成胎盘衍生细胞疗法，包括使用未修饰的自然杀伤细胞的治疗方案，引领细胞和再生医学的下一步发展(NK) 细胞、转基因NK细胞、用CAR改造的T细胞（CAR T细胞）和间充质样贴壁基质细胞 (MLASC)。这些治疗方案针对癌症、传染病和退行性疾病的适应症。此外，Celularity还开发和制造同样源自产后胎盘的创新生物材料。Celularity认为，通过利用胎盘独特的生物学特性和现成的可用性，它可以开发治疗解决方案，解决全球尚未满足的重大需求，以获得有效疗法。

面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病，是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病，其发病率约为1/20,000。据估计，全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传，但大约20%~30%患者为新生突变，没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为：FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是，由于疾病的进程无法预测，因此患者的未来变得不确定。约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。

关于你并不孤单FSHD患者关爱组织

你并不孤单FSHD患者关爱组织{FSHD-China Patient Advocacy and Support Organization}，由FSHD患者、FSHD患者家庭、FSHD医生专家组成，于2017年组建成立。FSHD-China致力于服务患者，科普FSHD疾病知识，开展疾病宣传活动，提高社会对于FSHD的疾病意识，定期举办中国FSHD医学研讨会和病友交流会，推进医学研究进程和促进国际交流与合作。

官方网站：www.fshd-china.org