Myogenica公司成立于2022年，是美国明尼苏达大学的一个分支机构，旨在开发MyoPAXon技术平台，这是一种用于肌肉再生的诱导多能干细胞 (iPSC) 平台。MyoPAXon已被证明可有效再生肌肉并显著改善一系列肌营养不良症模型的功能，包括杜氏肌营养不良症{DMD}、肢带型肌营养不良症{LGMD}和面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)。Myogenica的联合创始人是肌肉再生、干细胞生物学以及细胞和基因疗法开发方面的专家团队。
Myogenica的MyoPAXon平台基于表达PAX7的诱导多能干细胞 (iPSC)，PAX7仅在肌肉干细胞或卫星细胞中表达。
该过程从GMP iPSC细胞库开始，该细胞库经过慢病毒修饰以表达PAX7。体外分化后，使用专有的CD54细胞标记使用符合cGMP的流程纯化细胞。
CD54+细胞的进一步扩增产生包含均质肌肉干细胞的MyoPAXon产品。这些细胞被冷冻并可用于肌肉疾病的临床研究。
肌肉横截面显示移植的抗肌萎缩蛋白缺陷小鼠中表达抗肌萎缩蛋白（白色）的供体来源的人肌纤维。
移植的MyoPAXon细胞可改善受体现有的肌肉纤维，提供缺失的蛋白质（如抗肌萎缩蛋白）的表达并改善肌肉功能。MyoPAXon还创造了肌肉干细胞的源泉，这些干细胞会产生新的健康肌肉，以应对未来的损伤以及正常的肌肉组织随时间的更新。基于单次治疗，MyoPAXon细胞在至少12个月后显示出再生能力。
MyoPAXon平台目前进展：
- 慢病毒的cGMP生产；主细胞库的cGMP生产和MyoPAXon产品的体外和cGMP MyoPAXon细胞的体内验证
MyoPAXon平台目前处于临床前的后期阶段，杜氏肌营养不良症{DMD}的临床研究将于2023年开始。MyoPAXon开发工作在过去10年中获得了超过1000万美元的赠款资助。
Myogenica公司研发团队：
Rita Perlingeiro博士，Myogenica公司联合创始人，MyoPAXon平台的发明者，干细胞生物学、肌肉再生、细胞治疗和GMP开发方面的专家。Perlingeiro博士是美国明尼苏达大学干细胞与再生医学教授。
Perlingeiro博士获得了坎皮纳斯大学的博士学位，并在麻省理工学院怀特海德生物医学研究所进行了博士后培训。
Michael Kyba博士，Myogenica公司联合创始人，MyoPAXon平台的共同发明人，干细胞扩增和移植方面的专家。儿科学教授，UMN Lillehei心脏和干细胞研究所的教授。Kyba博士在不列颠哥伦比亚大学获得博士学位，并在麻省理工学院怀特黑德生物医学研究所进行博士后培训。
Al Hawkins，Myogenica公司联合创始人，Hawkins是一位经验丰富的细胞和基因治疗企业家，专注于将大学创新转化为造福患者的初创公司。HawkinsAAV基因治疗公Abeona Therapeutics、Milo Biotechnology和Amplo Biotechnology的联合创始人，曾任波士顿大学New Ventures的董事。Hawkins拥有威斯康星大学麦迪逊分校的MBA学位和哈佛-麻省理工学院健康科学技术部学位。
2022年9月由Rita Perlingeiro博士和Michael Kyba博士研究团队发表的一项细胞相关疗法研究中，已被证实“PSC衍生的肌原性祖细胞的移植抵消了FSHD小鼠的疾病表型”，植入的肌肉显示出增强的肌肉力量并减少了DUX4诱导的纤维化。这些观察为使用细胞移植作为FSHD的合适治疗干预提供了概念证明。近年来研究人员制定多个疗法策略针对FSHD疾病的治疗研究，策略包括小分子药物、基因治疗、核酸疗法等，随着细胞疗法的进步，诱导多能干细胞(iPSC)疗法在恢复肌肉再生、疾病模型、药物筛选方面，有着非常大的研发前景和策略优势，也作为肌肉萎缩疾病患者群体未来的一种重要的治疗选择。
