加拿大SOLVE FSHD是一家致力于加快创新步伐以推进FSHD疗法研究的风险慈善组织，近日正式宣布投资美国Epic Bio，这是一家专注于表观基因组的生物技术公司。Epic Bio正在开发动态控制基因表达的新疗法，以使用紧凑的非切割dCas蛋白治疗这些疾病。这项投资将支持开发Epic公司的主导项目EPI-321，这是一种旨在纠正4号染色体D4Z4区域表观遗传改变的新型疗法。投资将推动Epic的主导项目EPI-321于2024年进入正式临床试验开发阶段。{目前EPI-321疗法处于临床前开发阶段}
Epic Bio公司药物研发管线
面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是最常见的成人肌营养不良症之一，全世界每8,000人中就有1人受到影响。症状通常在20之前开始，并可能导致患者在50岁之前需要坐轮椅。目前FSHD没有治疗选择，患者只能通过使用辅助设备、物理治疗和矫形外科来管理目前的症状。
加拿大SOLVE FSHD执行董事Eva Chin说:“SOLVE FSHD 非常高兴与Epic Bio合作，并将它们添加到我们多元化的公司组合中，迅速推进FSHD的潜在治疗，Epic Bio是一家致力于寻找治愈这种衰弱性疾病的方法的公司，我们对该公司为改变该疾病的表观遗传原因而采取的独特方法印象深刻。我们期望SOLVE FSHD的支持能够迅速将EPI-321推进到临床试验开发。”
Epic Bio首席执行官Amber Salzman表示：“Epic Bio欢迎SOLVE FSHD 的投资，我们感谢他们对EPI-321未来发展的重要支持。SOLVE FSHD正迅速成为开发FSHD治疗的公司的首选合作伙伴，因此他们的投资为Epic Bio GEMS平台和EPI-321计划提供了强有力的验证。”
SOLVE FSHD创始人兼董事会主席Chip Wilson表示：“我们很高兴在SOLVE FSHD投资组合中增加另一家公司，更重要的是，EPI-321代表了FSHD的另一种潜在治疗方法，这是一种毁灭性的疾病，我和许多像我一样的人每天都在遭受这种疾病所带来的影响。”
关于面肩肱型肌营养不良症{FSHD}
面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 是一种常染色体显性遗传性肌营养不良症，30%的FSHD患者之前没有该病的家族史，并且是由先天性自发性基因突变引起的。FSHD通常首先表现为面部肌肉和肩胛区的肌肉无力，胸肌和外展肌的近端无力限制了肩带处的上肢功能。通常在青少年和成年早期发病，但也可能出现在婴儿期，这往往是一个更严重的过程。该疾病进展缓慢，大约20%的患者在 50 岁时需要坐轮椅。目前没有专门适用于FSHD 的治疗方法，也没有可用的疾病缓解治疗方法。
SOLVE FSHD是一家风险慈善组织，旨在促进创新并加速寻找FSHD疗法的关键研究。由著名的加拿大企业家和慈善家Chip Wilson创立，他是lululemon的创始人，也是Amer Sports的部分所有者，Amer Sports拥有 Arc'teryx、Salomon和Wilson Sports等知名品牌。Chip已承诺投入1亿美元启动资金用于支持该组织到2027年找到FSHD疗法。截至2023年4月20日，SOLVE FSHD已投入超过2000万美元用于FSHD研究。SOLVE FSHD的目标是找到一种可以阻止肌肉退化、增加肌肉再生和力量并改善FSHD患者的生活质量的疗法方案。
2023年4月份SOLVE FSHD在加拿大不列颠哥伦比亚省惠斯勒举办了第二届年度SOLVE FSHD会议。会议围绕FSHD疾病进行重要研讨，包括FSHD最新的科学进展，面临的挑战，并听取临床阶段公司的最新情况以及未来治疗的尖端技术。会议对关于患者需求进行讨论，以及建立一个社区的目标，该社区共同努力开发一系列疗法以满足FSHD患者的需求。
Epic Bio是一家领先的表观遗传工程公司，在不切割DNA的情况下利用 CRISPR技术的力量。该公司正在使用其专有的基因表达调制系统 (GEMS) 来开发疗法。通过公司最紧凑的Cas DNA结合蛋白库，在人体细胞上发挥作用，该公司正在开发通过单一AAV载体递送的体内疗法。Epic Bio最初专注于面肩肱型肌营养不良症（FSHD），并正在进行额外的研究以解决抗胰蛋白酶缺乏症（A1AD）、杂合子家族性低胆固醇血症（HeFH）以及其他适应症。该公司由Horizons Ventures 和其他主要投资者提供资金支持。
