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最新资讯 | FDA授予EPI-321孤儿药资格认定,EPI-321是美国Epic公司治疗面肩肱型肌营养不良症的新型候选基因药物
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2023-11-29 | 413 次浏览 | 分享到:


2023年11月16日美国Epic公司宣布美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予EPI-321孤儿药资格认定,用于治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD),成人最常见的肌营养不良症。EPI-321是一种正在开发的研究疗法,作为一种潜在的单剂量疗法来抑制DUX4基因的异常表达Epic Bio是一家开发利用紧凑、非切割dCas蛋白调节基因表达疗法的生物技术公司。

Epic公司药物研发管线情况

Epic公司计划于2024年上半年启动EPI-321的首次人体1/2期临床研究。这项多中心研究将旨在评估EPI-321的安全性、活性和在FSHD患者身上疗效的初步测试

Weston Miller医学博士,Epic公司首席医疗官

Epic Bio首席医疗官Weston Miller医学博士说:“我们很高兴FDA认识到 FSHD患者未得到满足的需求,授予了这一孤儿药称号,我们相信EPI-321可以成为这些患者的重要新治疗选择。我们正在努力将EPI-321推向临床,我们期待产生有意义的临床数据,以告知其作为FSHD潜在新疗法的未来发展。”
FDA有权将孤儿药资格认定授予用于预防、诊断或治疗罕见疾病或病症的疗法。在美国,罕见疾病或病症定义为影响美国不到200,000人的疾病或病症。该指定能够让药物开发商有资格获得某些经济利益,包括税收抵免、处方药使用者费用减免,以及如果EPI-321在美国获得上市批准,则可能享有7年的市场独占期。

关于FSHD

FSHD是一种罕见的遗传性肌肉疾病,全世界10万人中约有4.6人患有FSHD,目前尚无治愈方法。它是由导致DUX4基因异常表达的基因突变引起的。FSHD影响女性和男性;90%的患者在20岁之前出现症状。这种疾病的严重程度各不相同,可表现为进行性肌肉无力以及面部、肩部、上臂和小腿的肌肉组织萎缩。25%的FSHD患者到50岁时将需要轮椅。

关于EPI-321

EPI-321是一种研究性表观遗传疗法,旨在通过恢复4号染色体D4Z4区域的甲基化并停止DUX4基因的毒性表达来解决FSHD的潜在分子机制。EPI-321通过单个AAV载体 (AAVrh74) 递送至肌肉组织,该载体已针对肌肉递送进行了临床验证。EPI-321的临床前研究已证明其能够强有力地抑制DUX4基因的病理表达并减少肌肉细胞死亡。

关于Epic Bio

Epic Bio是一家研发表观遗传编辑公司,利用CRISPR的力量而不切割DNA。该公司专有的基因表达调节系统 (GEMS) 包括已知在人体细胞中发挥作用的最小 Cas蛋白,可通过单个病毒载体进行体内或离体递送。Epic公司的主导项目:EPI-321正在进行治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD) 的IND授权研究;其他项目旨在研发疗法包括α-1抗胰蛋白酶缺乏症(A1AD)、杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 和其他适应症。该公司得到Horizons Ventures和其他主要投资者的财务支持。