2024年5月13日美国Fulcrum公司对外宣布已与赛诺菲就药物losmapimod的开发和商业化达成合作和许可协议，Losmapimod是一种口服小分子，正在研究用于治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。根据合作和许可协议，赛诺菲获得Losmapimod在美国境外的独家商业化权利。

该合作和许可协议将Fulcrum公司在FSHD方面的专业知识与赛诺菲的全球影响力以及对治疗罕见疾病患者的无与伦比的承诺结合起来。Losmapimod目前正在一项用于治疗FSHD的全球3期临床试验中进行评估，FSHD是一种慢性进行性遗传性肌肉疾病，其特征是显著的肌肉细胞死亡和脂肪浸润到肌肉组织中。ReDUX4（评估Losmapimod药物FSHD 的2期临床试验）的结果表明，可以减缓疾病进展并改善肌肉健康。

Fulcrum公司预计将于2024年第四季度报告全球3期临床试验REACH的主要数据。如果第3期试验取得积极数据，那么Fulcrum公司和赛诺菲计划在美国、欧洲、日本和其他国家提交药物上市申请。

Fulcrum公司总裁兼首席执行官Alex C. Sapir表示：“赛诺菲是罕见神经肌肉疾病疗法开发领域公认的领导者，也是最大化Losmapimod药物在美国以外地区的机会和影响力的理想合作伙伴。这项交易符合我们的核心战略，使Fulcrum公司能够继续专注于Losmapimod药物在美国商业化的准备工作，同时利用赛诺菲卓越的全球商业能力和在全球主要市场建立的基础设施。我们对为FSHD患者提供首个获批治疗的潜力感到兴奋，我们期待与赛诺菲合作，将Losmapimod带给全球FSHD患者。”

赛诺菲罕见病全球负责人Burcu Eryilmaz表示：“此次合作提供了一个激动人心的机会，可以扩大赛诺菲的罕见病特许经营权，并利用我们商业组织的实力和影响力向患者提供首个获批的FSHD治疗。Losmapimod药物已显示出有意义的临床益处，强调了改变疾病的潜力和机会，可以解决对减缓疾病进展的安全有效药物的高度未满足的需求。我们坚定地致力于为患者带来希望和新的治疗选择，随着Losmapimod在后期开发中取得进展，我们期待与Fulcrum公司密切合作。”

根据协议条款，Fulcrum公司将获得8000万美元的预付款，并有资格在特定的监管和基于销售的里程碑中额外获得高达9.75亿美元的额外费用，以及分级递增特许权使用费Losmapimod药物在美国以外的销售此外，Fulcrum公司和赛诺菲将平均分担未来的全球开发成本。

Losmapimod是一种选择性p38α/β丝裂原激活蛋白激酶 (MAPK) 抑制剂。在Fulcrum公司发现p38α/β抑制剂在减少DUX4表达中的作用并对已知化合物进行广泛审查后，Fulcrum公司公司独家获得了GSK公司的Losmapimod药物许可。2期ReDUX4试验报告的结果表明，疾病进展减慢，功能得到改善，包括对上肢力量和功能测量的积极影响，支持Losmapimod药物有可能成为FSHD治疗的变革性疗法。尽管Losmapimod药物之前从未在肌营养不良症中进行过探索，但已在超过 3,600名受试者的临床试验中对多种其他适应症进行了评估，但没有发现Losmapimod药物的安全性信号。Losmapimod已被美国食品和药物管理局 (FDA) 授予治疗FSHD的快速通道资格和孤儿药资格。Losmapimod 目前正在FSHD患者中进行一项为期48周的多中心随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究 (NCT05397470) 进行评估。

关于面肩肱型肌营养不良症{FSHD}

FSHD是一种严重、罕见、进行性和使人衰弱的疾病，目前尚无批准的治疗方法。其特征是骨骼肌的脂肪浸润导致肌肉萎缩，主要涉及面部、肩胛骨和肩膀、上臂和腹部。对患者的影响包括日常生活活动能力严重下降、上肢功能丧失、活动能力和独立性丧失以及慢性疼痛。FSHD是最常见的肌营养不良症之一，估计仅在美国就有30,000名患者。

Fulcrum Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发小分子，以改善医疗需求未得到满足的领域患有基因罕见疾病的患者的生活。Fulcrum公司在临床开发中的两个主要项目是losmapimod，一种正在开发的用于治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 的小分子，以及pociredir（以前称为 FTX-6058），一种旨在增加胎儿血红蛋白表达并正在开发的小分子用于治疗镰状细胞病（SCD）。Fulcrum公司使用专有技术来识别可以调节基因表达的药物靶点，以治疗基因错误表达的已知根本原因。

关于赛诺菲（Sanofi）

赛诺菲总部位于法国巴黎，是世界上前十大的制药企业，最初，该公司成立于1973年，并于1999年与Synthélabo合并形成赛诺菲-Synthélabo。2004年，赛诺菲-Synthélabo与安万特合并，更名为赛诺菲-安万特，这两家公司都是此前几次合并的产物。它于2011年5月更名为赛诺菲。致力于医药产品的研究、开发、生产以及销售；产品主要覆盖七个领域：心血管疾病、血栓形成、肿瘤学、糖尿病、中枢神经系统、内科疾病和疫苗。业务遍布100个国家地区，在32个国家拥有73个生产基地，为世界上170余个国家地区提供健康解决方案。

我们一直在持续跟进美国Fulcrum公司Losmapimod药物针对FSHD疗法的临床试验进展可查看往期推送：

美国Fulcrum公司宣布成功完成FSHD“REACH”项目第3期药物临床试验的患者入组

研究 | 美国Fulcrum 公司FSHD第三期临床试验使用瑞典AMRA公司开发的全身MRI测量分析作为关键次要临床试验终点

最新速递 | 美国Fulcrum公司在Losmapimod药物治疗FSHD的第3期临床试验正式开始

美国Fulcrum公司宣布推进治疗药物Losmapimod用于面肩肱型肌营养不良症{FSHD}开启第三期临床试验

最新发布 | 美国Fulcrum公司公布Losmapimod药物治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 的二期临床试验最终结果

赛诺菲近几两年开始关注并投入FSHD疗法研发并在2022年与美国miRecule公司合作开发FSHD疗法：最新资讯 | 美国miRecule公司与赛诺菲达成战略合作，加速发现和开发治疗FSHD的RNA疗法

我们不难看出，美国Fulcrum公司一直积极推进FSHD疗法研究进展，并在生物标志物和临床结果测量针对FSHD疾病的特点进行调整和优化创新，这次Fulcrum公司与赛诺菲公司的合作无疑对整个FSHD患者社群来说是个非常好的消息，赛诺菲公司的全球排名前十的制药公司，赛诺菲公司的加入极大的帮助Losmapimod药物第三期的临床试验完成并有预期助于解决最终药物全球上市所需要的成本和资源。新药研发公司有了制药巨头的加入，会振奋整个FSHD研发领域，让更多的制药公司增加信心去研发FSHD相关治疗方法，加强领域内之间的合作会促进疗法的快速发展，整个FSHD患者社群怀揣着希望坚信最终疗法可以最终上市，让FSHD患者群体获得安全有效可支付的治疗药物。让我们一起期待今年十月份Losmapimod药物第三期的临床试验的最终数据情况。

面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病，是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病，其发病率约为1/20,000。据估计，全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传，但大约20%~30%患者为新生突变，没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为：FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是，由于疾病的进程无法预测，因此患者的未来变得不确定。约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。第二批《罕见病目录》中编号为25.面肩肱型肌营养不良症{FSHD}。

关于你并不孤单FSHD患者关爱组织

你并不孤单FSHD患者关爱组织{FSHD-China Patient Advocacy and Support Organization}，由FSHD患者、FSHD患者家庭、FSHD医生专家组成，于2017年组建成立。FSHD-China致力于服务患者，科普FSHD疾病知识，开展疾病宣传活动，提高社会对于FSHD的疾病意识，定期举办中国FSHD医学研讨会和病友交流会，推进医学研究进程和促进国际交流与合作。

官方网站：www.fshd-china.org