瑞士制药商诺华（Novartis）公司11月21日宣布，以11亿美元的预付款和潜在的里程碑付款相结合的方式收购美国Kate基因治疗生物技术公司。Kate公司总部位于美国圣地亚哥，专注于针对杜氏肌营养不良症 （DMD）、面肩肱型营养不良症（FSHD）和1型强直性肌营养不良症 （DM1） 的临床前项目。

诺华收购美国Kate公司，以进一步增强和加强Novartis为推进患者基因治疗的持续努力。解决遗传性神经肌肉疾病未满足的需求。

肌肉萎缩疾病一直是巨大难题并且挑战众多。辉瑞（Pfizer）在今年夏天遭受了2.3亿美元的财务损失，当时其DMD基因疗法在3期试验中失败，而美国Fulcrum公司的losmapimod药物在赛诺菲（Sanofi）向FSHD候选药物押注8000万美元后仅四个月就遭遇了自己的后期失败。  

遗憾 | 美国Fulcrum公司宣布Losmapimod药物的第三期FSHD临床试验未达到终点，暂停其药物研发项目。

美国Kate公司AAV衣壳定向进化利用转基因RNA的体内表达（DELIVER）平台将多样化的衣壳文库生成与基于转录本的体内选择和机器学习相结合，以进化功能性衣壳变体。通过应用DELIVER，Kate公司开发了一类肝脏去靶向衣壳，旨在以效力和选择性在体内转导骨骼肌和心脏组织，同时避开肝脏。

Kate公司的所有临床前管道具有主要程序，旨在避免肝脏等脱靶组织，支持它们成为一次性安全有效的基因疗法的潜力。该公司去年向安斯泰来制药公司授权开发和商业化KT430的独家权利，KT430是一种旨在通过新型MyoAAV衣壳MTM1基因的功能拷贝以治疗X连锁肌管肌病（XLMTM）的治疗方法。

Kate公司药物开发管线

• 杜氏肌营养不良症（DMD）：Kate公司的KT809旨在将抗肌萎缩蛋白（微肌萎缩蛋白）的缩短版本输送到骨骼肌和心脏。

• 面肩肱型肌营养不良症（FSHD）：Kate公司的FSHD计划旨在有效且均匀地将针对DUX4的microRNA输送到全身的骨骼肌，从而敲低骨骼肌中的DUX4。

• 强直性肌营养不良1型（DM1）：Kate公司的DM1计划正处于前期药物发现阶段。

11月21日上午在英国伦敦举行的Meet Novartis Management活动上，诺华公司首席执行官Vas Narasimhan医学博士在解释收购美国Kate公司背后的想法时表示，该制药公司对FSHD、DM1和其他肌肉萎缩症“非常感兴趣”。他补充说，诺华公司“真的在思考，我们如何才能从第一波公司的经验中学习，这些公司在针对这些疾病方面取得了一些失败，甚至可能取得了一些成功”。Kate公司 “真正解决了为FSHD和DM1患者提供正确靶点或正确基因的一些挑战，我们将看到我们如何也能扩大这种能力，以帮助我们自己的管道在神经肌肉领域也取得进展。

诺华公司（Novartis）销售用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma，该公司在演讲中指出，诺华公司（Novartis）在神经科学领域工作了“多年”，并列举了多发性硬化症、神经肌肉疾病和神经退行性疾病。Varasimhan进一步补充表示：“我认为，我们现在正处于这样一个阶段，我们认为我们的基因治疗能力以及我们内部使用Regenxbio公司和其他合作伙伴的各种载体带来的能力将使我们能够解决我们用Zolgensma解决的生物学问题，但随后努力解决其他单基因或多基因神经肌肉疾病。”

Zolgensma是一种基因疗法，用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA），由诺华公司收购AveXis公司开发。该疗法价格高达2百多万美元，引发了医疗制药行业和保险公司的支付制度改革的讨论。

在诺华公司对外新闻稿中：

诺华生物医学研究总裁Fiona Marshall说:“我们很高兴将Kate Therapeutics的平台技术和项目与诺华的科学专业知识以及基因治疗和神经科学创新方面的领导地位相结合，Kate公司科学的严谨性和潜力给我们留下了深刻的印象，我们相信此次收购将进一步增强我们为神经肌肉疾病患者提供新治疗选择的能力。”

诺华神经科学研究全球负责人Robert Baloh说：“此次收购建立在我们在神经科学药物发现方面的专业知识和领导地位之上，并为诺华带来了人才、专业知识和能力，这些与我们正在进行的内部工作高度互补，“它反映了我们致力于解决神经科学领域未满足的医疗需求，并解决现有基因疗法对遗传性神经肌肉疾病患者的局限性。” 

神经科学是诺华的治疗领域之一，与心血管、肾脏和代谢疾病一样;免疫学;肿瘤学。神经科学也是诺华疾病研究领域之一，此外还有心血管和代谢疾病、衰老和再生医学疾病、探索性疾病研究、全球健康、免疫学和肿瘤学。

Kate公司于2023年正式对外公开，由Westlake Village BioPartners和Versant Ventures共同领投了5100万美元的A轮融资，并与安斯泰来获得了许可。这家日本制药公司向Kate支付了一笔未披露的预付款，并同意支付与实现开发、监管和商业里程碑付款相关的Kate公司付款，以及全球销售的特许权使用费。

本次收购方案诺华已同意为Kate支付高达11亿美元的费用，这笔款项包括在交易结束时支付的未指定现金付款以及与实现未指定里程碑相关的额外付款。

面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病，是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病，其发病率约为1/20,000。据估计，全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传，但大约20%~30%患者为新生突变，没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为：FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是，由于疾病的进程无法预测，因此患者的未来变得不确定。约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。第二批《罕见病目录》中编号为25.面肩肱型肌营养不良症{FSHD}。

关于你并不孤单FSHD患者关爱组织

你并不孤单FSHD患者关爱组织{FSHD-China Patient Advocacy and Support Organization}，由FSHD患者、FSHD患者家庭、FSHD医生专家组成，于2017年组建成立。FSHD-China致力于服务患者，科普FSHD疾病知识，开展疾病宣传活动，提高社会对于FSHD的疾病意识，定期举办中国FSHD医学研讨会和病友交流会，推进医学研究进程和促进国际交流与合作。

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