Oligomics公司总部位于加拿大艾伯塔省的埃德蒙顿，公司创建于2020年，但是一直处于“隐身”状态，并未正式公布药物研发管线。在今年2024年该公司完成初步融资后正式宣布其研发领域和具体的公司团队情况。

Oligomics公司疗法研发疾病种类

OligomicsTx正在开发世界一流的RNA靶向疗法，用于治疗具有大量未满足需求的罕见神经肌肉疾病。目前的产品线针对进行性骨化性纤维发育不良 (FOP)、面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)、杜氏肌营养不良症 (DMD) 和脊髓性肌萎缩症 (SMA)。据估计，全球有超过2,000,000人患有这些罕见的遗传疾病。

OligomicsTx这个名字来自于治疗开发的核心分子：反义寡核苷酸或“ASO”。OligomicsTx的下一代ASO已经在动物模型中显示出显著的改善，并有可能帮助治疗一系列罕见疾病。虽然目前市场上有几种ASO，但其中许多缺乏正确影响目标组织的传递机制。结果是治疗效果较差，会在主要器官中聚集，造成潜在的毒性风险。通过将尖端的ASO与突破性的递送机制相结合以进入身体的重要区域，Oligomics公司正在创造重大改进并为数万名患者释放新的治疗潜力。

Oligomics公司的研究由创始科学家Toshifumi Yokota博士的工作领导下进行，这些研究工作已发表在行业权威的期刊上，并促成了FDA批准的DMD药物viltolarsen的开发。

Toshifumi Yokota博士当选2023年加拿大健康科学院院士

关于Toshifumi Yokota博士

Toshifumi Yokota博士是RNA生物学的领导者，在阿尔伯塔大学从事开创性研究。他是医学遗传学系的教授，拥有Garrett Cumming研究之友和加拿大肌肉萎缩症之友HM Toupin神经科学捐赠研究主席的头衔。东京大学博士和伦敦帝国理工学院（英国）博士后培训。 

Toshifumi Yokota博士研究证明，针对突变的抗肌萎缩蛋白基因的靶向治疗可以恢复杜氏肌营养不良症（DMD）动物模型的基因功能并提高肌肉力量。这个疗法研究是Yokota博士与Nippon-Shinyaku合作并开发了药物viltolarsen，这是一种用于治疗DMD的ASO疗法，在临床试验表明抗肌萎缩蛋白恢复和肌肉功能改善后，该药于2022年在日本和美国获得批准。

关于Toshifumi Yokota博士在FSHD疾病的FSHD疗法开发项目可查看往期文章：

重点关注 | 反义LNA-gapmers抑制DUX4的研究显示出治疗FSHD疾病的潜力

研究 | 研究项目：使用类DNA分子作为“分子创可贴”治疗面肩肱型肌营养不良症{FSHD}

Oligomics公司利用经基因验证的靶点构建罕见神经肌肉疾病的下一代治疗方法。Oligomics公司正在将一流的靶向优化ASO和gapmer疗法与两种新型递送技术相结合。ASO+递送组合可以触发基因的“knock up”和“knock down”。Oligomics公司的技术通过改进的靶向性、渗透性和疗效，以及降低毒性和改善肌肉功能而与众不同。

反义疗法是一种使用反义寡核苷酸（ASO） 靶向信使RNA（mRNA）的治疗形式。ASO能够通过多种机制改变mRNA表达，包括核糖核酸酶H介导的前mRNA衰变、直接空间阻断以及通过剪接位点结合前mRNA进行外显子内容调节。几种ASO已在美国、欧盟和其他地方获得批准。

Gapmers是短的DNA反义寡核苷酸结构，序列两侧都有RNA样片段。这些线性遗传信息片段旨在与靶RNA片段杂交，并通过诱导RNase H切割来沉默基因。由于修饰的RNA侧翼区域，间隙体与靶标的结合具有更高的亲和力，并且对核酸酶降解具有抗性。Gapmers目前正在开发为各种癌症、病毒和其他慢性遗传病的治疗方法。

Oligomics公司正式布局FSHD疗法的药物开发，这标志着新的一家公司加入到FSHD药物开发公司当中，与其他反义疗法研发公司不同，Oligomics公司Toshifumi Yokota博士的靶向优化ASO和gapmer疗法两种新型递送技术相结合或许能够突破反义疗法一直以来的技术瓶颈和治疗难题。Toshifumi Yokota博士多年来一直投身于反义疗法的开发中，特别是在DMD疾病领域中，Yokota博士主导研发的药物viltolarsen已经获批和上市，这激发了整个反义疗法研究的领域，让反义疗法在肌肉萎缩疾病中成为可能。相信科学家对于反义疗法的进一步了解和优化，能够最终让FSHD反义疗法成功应用于FSHD患者群体，确保全球患者能够尽快地获得治疗。

面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病，是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病，其发病率约为1/20,000。据估计，全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传，但大约20%~30%患者为新生突变，没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为：FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是，由于疾病的进程无法预测，因此患者的未来变得不确定。约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。第二批《罕见病目录》中编号为25.面肩肱型肌营养不良症{FSHD}。

关于你并不孤单FSHD患者关爱组织

你并不孤单FSHD患者关爱组织{FSHD-China Patient Advocacy and Support Organization}，由FSHD患者、FSHD患者家庭、FSHD医生专家组成，于2017年组建成立。FSHD-China致力于服务患者，科普FSHD疾病知识，开展疾病宣传活动，提高社会对于FSHD的疾病意识，定期举办中国FSHD医学研讨会和病友交流会，推进医学研究进程和促进国际交流与合作。

官方网站：www.fshd-china.org

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