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最新资讯 | 美国Avidity公司公布2025年关于FSHD临床试验药物del-brax项目最新计划
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2025-01-22 | 365 次浏览 | 分享到:
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2025年1月8日，美国Avidity公司对外宣布了其进展并计划在2025 年将推进的几项关键项目。这些预期的主要里程碑包括执行三个潜在的注册项目，为适合外显子 44 跳跃的杜氏肌营养不良症突变患者提交delpacibart zotadirsen（del-zota）的生物制品许可申请（BLA），为DMD 44、1型强直性肌营养不良症（DM1）和面肩肱肌营养不良症（FSHD）的多个试验药物推进做准备，以及建立一家全球性的、完全一体化的公司，以支持神经肌肉疾病和精准心脏病学领域不断增长的AOC药物研发管线。

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Avidity公司总裁兼首席执行官Sarah Boyce说：“我们期待着激动人心的一年，因为我们准备成为一个商业组织，并过渡到下一阶段，为没有或有限的治疗选择的罕见病患者提供AOC药物疗法。2025年，我们计划提交我们的第一份生物制品许可申请【BLA】申请，加快快速连续推出三个潜在试验药物的商业准备，并拓宽我们的药物研发管线。我们非常高兴地看到DMD 44中的del-zota 的加速审批路径已经开放，并且全球监管机构DM1中的del-desiran注册路径上保持一致。我们现在的目标是最终确定del-brax在FSHD中的全球注册路径，包括在美国的潜在加速审批策略。我们继续专注于快速执行，并有望按时全面招募del-desiran的DM1 3期HARBOR™试验以及del-brax FORTITUDE™试验的生物标志物队列。随着我们将AOC平台的覆盖范围扩展到精准心脏病学和下一代技术创新，我们将继续为患者、我们的公司和生物技术行业取得许多新的革命性进展。”


2025年Avidity公司关键项目：

Delpacibart braxlosiran（del-brax）用于治疗面肩肱型肌营养不良症{FSHD}：

  • 全球3期药物试验设计的监管一致性（Q2）第二季度
  • 与正在进行的FORTITUDE™生物标志物队列（Q2）的潜在加速批准路径保持一致
  • 完成FORTITUDE生物标志物队列的入组 （Q2）
  • FORTITUDE试验的顶线数据呈报（Q2）
  • 启动一项针对FSHD的全球潜在注册试验 （Q2）


Delpacibart zotadirsen（del-zota）用于治疗DMD 44：

    • 美国食品药品监督管理局（FDA）认可，del-zota 可获得加速审批途径，并且 EXPLORE44™计划可以支持 BLA申请

    • 计划于2025年底提交BLA

    • EXPLORE44试验的顶线数据介绍（Q1）

    • 正在进行的EXPLORE44-OLE 的顶线数据介绍™测试（Q4）


Delpacibart etedesiran（del-desiran）用于治疗DM1：

    • 1/2 期 MARINA®试验（Q1）的其他数据分析介绍

    • 完成正在进行的第3阶段HARBOR 的注册™试用期（2025年中）

    • 来自正在进行的MARINA-OLE 的更新™试验包括长期4mg/kg和安全性数据（Q4）

    • 计划在2026年提交营销申请，包括在美国和欧盟


扩大公司领导团队

为了执行2025年及以后预期的全方位战略举措和增长，Avidity公司继续增强和深化公司的领导团队：

  • Eric B. Mosbrooker被任命为首席商务官（CCO），领导Avidity公司的多个全球试验药物推进

  • Charles（Chuck）Calderaro III加入担任首席技术官（CTO），领导技术开发和运营

  • Kat Lange将担任高级副总裁兼首席商务官（CBO），领导投资者关系和业务发展。


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Avidity公司总裁兼首席执行官Sarah Boyce表示“随着更多专业的管理人员的加入，我们正在扩大我们的团队和组织结构，以推动Avidity公司向前发展，成为一家全球性商业公司，推出三种不同罕见病的疗法，以深刻改善DMD44、DM1和FSHD患者的生活。在我们准备这些潜在疗法向前推进阶段，我们的早期举措包括建立全球医疗事务和商业团队，致力于满足这些等待治疗的罕见病患者社区的需求。


关于美国Avidity公司

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Avidity公司药物研发管线情况

Avidity Biosciences，Inc.的使命是通过提供一类新型RNA疗法-抗体寡核苷酸偶联物（AOC™）来深刻改善人们的生活。Avidity公司正在通过其专有的AOC彻底改变RNA疗法研发领域，AOC旨在将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精确性相结合，以解决现有 RNA 疗法以前无法达到的靶点和疾病。利用其专有的AOC平台，Avidity展示了有史以来第一次成功地将RNA 向递送到肌肉中，并在三种罕见神经肌肉疾病的临床开发项目方面处于领先地位：1型强直性肌营养不良症（DM1）、杜氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱肌营养不良症（FSHD）。Avidity还在推进两项全资拥有的精准心脏病学开发候选药物，以解决罕见的遗传性心肌病。此外，Avidity正在扩大AOC药物疗法的影响力，通过其推进和扩大的药物研发管线，包括通过关键合作伙伴关系在心脏病学和免疫学方面的研发项目。Avidity公司总部位于美国加利福尼亚州圣地亚哥。


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Del-brax{FSHD项目}FORTITUIDE[临床项目名称]：安全性和耐受性√、输送至肌肉√、目标参与√、功能改善{下一步测试重点}
在1月11日国际FSHD联盟第一季度Q1季度会议上，来自Avidity公司全球市场FSHD项目主管Rocio Martin向各个国家FSHD患者倡导组织介绍了其FSHD项目del-brax的最新进展。

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目前在前期的人体临床试验试验中目前的结果如下：

  • 史无前例且持续DUX4调控基因减少：多个DUX4基因组减少超过50%、所有接受治疗的参与者均显示减少超过20%、新发现的DUX4循环生物标志物和肌酸激酶减少


  • 功能改善迹象和报告结果：

肌肉力量增强、与安慰剂和自然史研究相比，可到达的工作空间增加、患者和临床医生报告的结果为积极

  • 良好的安全性和耐受性：

所有不良事件(AE)均为轻度或中度、无严重AE，无严重AE、无停药情况


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Del-brax{FSHD项目}药物试验形式为向受试者注射药物。N=12指参与药物试验的受试者人数为12人。mg/kg：根据人体重量
A：N=12，2 mg/kg*已完成注册
B：N=12，2 mg/kg*已完成注册
C：N~48，2mg/kg Q6W**可能加速批准,生物标志物队列**于2024年第四季度启动，4个月时进行肌肉活检基线
D：功能队列计划于2025年上半年。·参与者接受的首剂剂量为1mg/kg，然后在研究的剩余时间内接受2mg/kg剂量 **Q6W=每6周一次


从最新Avidity公司发发布的最新资讯和试验数据，Avidity公司正在加速其FSHD疗法药物开发进程。在已发布的数据来看，Del-brax的药物临床数据非常积极，并逐步扩大受试者的人数，今年六月份公布其前期试验基础上：前沿资讯 | 美国Avidity公布FSHD疗法最新临床数据：“DUX4调控基因减少50%以上，且功能呈现改善趋势” 时过半年多，Del-brax已进入下一阶段，但是距离药物最终临床试验完成和审批到进入市场，还是有一段路要走。期待未来更多该药物的积极临床数据，可以顺利完成3期所有临床试验，我们也会一直保持与Avidity公司交流和联系，期待未来该药物可能在中国建立同步临床试验站点，并且通过密切交流和合作帮助药物加速进入中国市场惠及FSHD患者群体。也请FSHD患者群体不要灰心，保持心中希望，支持我们你并不孤单FSHD患者倡导组织，积极响应号召，点滴力量汇聚巨大影响力，你不是一个人在战斗，你并不孤单FSHD!


面肩肱型肌营养不良症{FSHD}

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面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病，是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病，其发病率约为1/20,000。据估计，全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传，但大约20%~30%患者为新生突变，没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为：FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是，由于疾病的进程无法预测，因此患者的未来变得不确定。约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。第二批《罕见病目录》中编号为25.面肩肱型肌营养不良症{FSHD}。



关于你并不孤单FSHD患者关爱组织


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你并不孤单FSHD患者关爱组织{FSHD-China Patient Advocacy and Support Organization}，由FSHD患者、FSHD患者家庭、FSHD医生专家组成，于2017年组建成立。FSHD-China致力于服务患者，科普FSHD疾病知识，开展疾病宣传活动，提高社会对于FSHD的疾病意识，定期举办中国FSHD医学研讨会和病友交流会，推进医学研究进程和促进国际交流与合作。


官方网站：www.fshd-china.org

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