文章转载自：病痛挑战基金会

2021年1月9日，由北京病痛挑战公益基金会主办、博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局任指导单位、博鳌乐城维健罕见病临床医学中心协办的“2021博鳌乐城罕见病患者用药解决方案研讨会”在海南·博鳌成功举办。本次大会汇聚患者组织、政府、医院、科研、企业、媒体等多方力量，基于乐城先行区医疗政策优势，共同探讨罕见病患者用药可及性问题的解决。

全国近30家罕见病患者组织代表，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局副局长刘哲峰，海南省医疗保障局副局长陈涛，博鳌乐城医疗药品监督管理局副局长李丽静，病痛挑战基金会创始人&秘书长王奕鸥，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心执行主任肖丽，博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局招商处药械落地主管黄芳滨，病痛挑战基金会社群服务负责人孙荣甲，上海镁信健康科技有限公司博鳌负责人宿亚帅等出席会议。病痛挑战基金会副秘书长马滔主持本次会议。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局刘哲峰副局长指出，目前我国罕见病群体面临着境外有药而境内没有，用药负担沉重的困境。乐城聚集了政府、病痛挑战基金会等民间互助组织、全球顶尖药品器械厂商、医生等国内医疗行业、维健罕见病中心等平台和企业的力量；从五年时间批准了17款全国没有的首例药品企业，到短短一年130种国内没有的药品器械通过乐城使用上，实现众多从零到一的突破。希望通过此次大会，和众多罕见病组织分享乐城的罕见病政策，更真实地了解到罕见病患者的用药需求和困难，让患者能够在罕见病中心充分运用乐城的政策，最大化为国内罕见病患者服务。

海南省医疗保障局副局长陈涛

海南省医疗保障局陈涛副局长指出，海南省医疗保障局一直高度关注罕见病的多层次保障体系建立，“乐城全球特药险”的推出，就是一个重要的探索。未来，海南省医保局将继续探索建立政府主导、多方筹资、社会参与的罕见病用药保障机制。同时，加强部门协同，做好罕见病审评审批，鼓励发展商业健康保险为包括罕见病患者在内的人民群众提供更多的保障产品，合力维护好罕见病患者基本医疗权益。

海南博鳌乐城医疗药品监督管理局副局长李丽静

海南博鳌乐城医疗药品监督管理局李丽静副局长指出，乐城先行区会继续发挥着先行先试的引领作用，现阶段已经引进并使用了超过130种全球创新的药械用于上千名患者；未来，将不断探索卫生+药品二合一的监管，为患者在乐城营造安全和谐的环境。针对国内罕见病患者面临用药困难，需大量从境外代购药品的现状，乐城医药监管局将在海南省政府和省相关部门指导下，让更多优质、安全的罕见病产品落地乐城，进一步解决国内罕见病患者的用药难题，让更多的患者在乐城的先行政策中受益。

病痛挑战基金会创始人&秘书长王奕鸥

病痛挑战基金会创始人&秘书长王奕鸥女士在致辞中表示，罕见病群体中，很多人面临“境外有药，境内无药”的现状，乐城的“先行先试”政策对有用药需求的病友来说是一个重要通道。病痛挑战基金会作为为患者和患者组织服务的平台，希望能够通过一点小小努力撬动更多的力量，一起携手来解决罕见病问题，希望我们能在博鳌政策落地过程中，汇聚各方力量，在药物引进、支付保障、异地就医等方面有更多的突破，更方便患者享受到乐城的政策。

博鳌乐城维健罕见病临床医学中心执行主任肖丽

博鳌乐城维健罕见病临床医学中心执行主任肖丽女士从博鳌乐城维健罕见病临床医学中心介绍、2020年工作回顾、中心未来的工作规划等方面展开分享。肖丽主任表示，中心将充分利用先行区优势，整合各方资源，坚守“与全球同步的速度，将最先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来前所未有的希望”的使命。作为罕见病产品引进平台，中心致力于服务广大罕见病患者人群。力求为中国罕见病患者提供最全面、最先进罕见病诊疗服务。

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局招商处药械落地主管黄芳滨女士对特许药械引进流程、特许药品申报材料清单等内容展开详细分享。她表示，乐城先行区开放的政策优势，将促进更多的国际药企更加积极地推动罕见病创新药械进入中国，招商处会积极与世界医疗药械大环境接轨，力求引入更多疗效好、安全性高的产品落地乐城，让更多的罕见病患者在先行区享受到国际上最先进的诊疗方案。

病痛挑战基金会社群服务负责人孙荣甲

病痛挑战基金会社群服务负责人孙荣甲先生结合在病痛挑战基金会近十年社群服务的经验，用大量的调查报告和真实世界数据，向参会嘉宾们介绍了罕见病群体在用药需求和支付保障方面存在的困境和挑战。他表示，病痛挑战基金会医疗援助工程项目，通过多方资源筹集，多方共付，为罕见病患者医疗支付提供最后一公里的“助推剂”，期待“罕见病医疗援助工程乐城专项”早日落地，搭建博鳌乐城罕见病群体的沟通桥梁，探索罕见病互联网+医院用药机制，一起为罕见病群体带去希望之光。

各方代表现场交流中

研讨会现场交流中

会议同时邀请政府、医药专家、公益组织、企业等各方代表，围绕在罕见病患者用药可及上所做的创新尝试、建立乐城罕见病药品支付解决方案等议题，与患者组织代表展开了深入讨论，围绕境外有药境内无药/特食的群体困境和挑战、罕见病患者组织在药物引进落地过程中可发挥的作用、罕见病患者组织对乐城用药及医疗服务体系的期待等议题，进行互动交流。

近年来，在社会各界的关注和支持下，罕见病问题的解决驶入快车道，2021博鳌乐城罕见病患者用药解决方案研讨会，希望带动更多医学科研机构、企业与广大罕见病患者携手，从源头上着力药物引进和药物研发，提升罕见病用药可及，破解罕见病药费高昂、患者无力负担难题，打破许多罕见病“有病无药”、“望药兴叹”的局面。

我们以“与全球同步的速度，将最先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来前所未有的希望”为使命；致力于成为中国及东南亚等周边地区罕见病产品最全面最先进、诊疗服务最高端的罕见病临床医学中心。

病痛挑战基金会

病痛挑战基金会是北京市第一家关注罕见病领域的公益基金会，缘起于“冰桶挑战”，致力于支持罕见病病友的医疗康复，培育积极行动的罕见病自组织，搭建多方参与的平台，打造公众链接感强的品牌项目，推进罕见病问题的制度保障，解决罕见病群体在医疗康复、社会融入等方面的迫切问题，为其建立平等、受尊重的社会环境。

如果您愿意支持病痛挑战基金会，

欢迎识别下方二维码成为我们的月捐人

长按下图识别二维码，关注本公众号

▼