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资讯 | 美国Avidity公司最新信息公布：预计2022年开启FSHD临床试验
来源: | 作者:FSHD小飞侠 | 发布时间: 2021-04-14 | 3046 次浏览 | 分享到:


美国生物制药公司Avidity Biosciences，Inc.（纳斯达克股票代码：RNA），近日该公司更新2021年药物研发管线，并发布未来公司的研发计划。该公司开发了一种基于寡核苷酸的新型疗法，称为抗体寡核苷酸缀合物（AOCs™）。
Avidity Biosciences拥有的AOC技术平台，能够将寡核苷酸与抗体连接在一起，与传统寡核苷酸疗法相比，AOC具有更好的药代动力学特性和更具特异性的生物分布，且可以避免使用脂质体递送寡核苷酸带来的毒副作用。

Avidity公司总裁兼首席执行官Sarah Boyce


Avidity公司总裁兼首席执行官Sarah Boyce表示：“2021年，我们将进入Avidity的一个重要的新阶段，因为AOC-1001有望进入1/2期研究，以治疗1型强直性肌营养不良症（一种罕见的，进行性肌肉疾病）的成年患者。 “这一里程碑是多年努力和研究成就的，为我们的肌肉特许经营权的进步和我们的AOC平台的未来扩展奠定了基础。”
Avidity公司2021年药物管线更新

Avidity公司药物研发管线{来源于官方网站}


● Avidity计划在2021年针对患有1型强直性肌营养不良症（DM1）的成年患者开展AOC-1001的1/2期临床研究。
● AOC-FSHD是一种正在开发的治疗计划，用于治疗面肩肱肱型肌营养不良症（FSHD）。Avidity计划在2021年将该计划推进IND支持研究。Avidity计划在2022年向FDA提交一份监管文件，以支持该研究的药物临床试验。
● AOC-DMD是正在开发中的治疗程序，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）。Avidity已针对此适应症扩大努力，目前正在推进针对DMD的三个项目，这些项目针对易于跳过的不同突变，包括Exon 44，Exon 51和Exon45。Avidity在DMD开发中的领先AOC面向Exon44。在2022年， Avidity计划向FDA提交一份监管文件以支持药物临床试验。
● AOC-肌肉萎缩症是一种正在开发中的治疗研究，用于治疗肌肉萎缩症（MA）。在2021年期间，Avidity研究人员将评估MA多种疾病模型中的AOC，以确定最佳的发展路径。
● 与Bristol Myers Squibb的全资子公司MyoKardia开展研究合作
Avidity已与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的全资子公司MyoKardia展开研究合作，以利用MyoKardia的遗传性心肌病平台，包括其新颖的靶标发现引擎和专有的心脏疾病模型，证明AOC在心脏组织中的潜在用途。

Avidity公司首席运营官Joseph Baroldi


首席运营官Joseph Baroldi表示：“我们很高兴与MyoKardia合作，这是治疗心肌病和其他心脏病的精准医学方法的先驱。与MyoKardia的这项研究合作进一步推动了Avidity的战略方法，以扩大我们的AOC平台的使用范围，超越骨骼肌。展望未来，我们的业务开发工作将继续专注于与高质量合作伙伴合作，以加速和扩展AOC的用途。”
关于Avidity公司
Avidity Biosciences，Inc.通过一种称为抗体寡核苷酸偶联物（AOC）的新型疗法来改变患者疾病生活，这种疗法旨在克服寡核苷酸疗法的当前局限性，以治疗各种严重疾病。Avidity专有的AOC平台结合了单克隆抗体的组织选择性和寡核苷酸疗法的精确性，可到达以前无法吸收的组织和细胞类型，并更有效地针对疾病的潜在遗传驱动因素。Avidity的主要候选产品AOC-1001旨在治疗1型强直性肌营养不良，其其他肌肉计划的重点是杜氏肌营养不良，面肩肱肱型肌营养不良，庞贝病和肌肉萎缩。除了肌肉疾病研究项目外，Avidity还致力于免疫，心脏和其他细胞类型的研究工作。
Avidity总部位于加利福尼亚州拉霍亚。有关Avidity的研究资讯和人员的更多信息，请访问www.aviditybiosciences.com
关于AOC
Avidity公司AOC平台可以选择部署各种类型的寡核苷酸，包括siRNA和PMO，它们的特定作用机制以不同的方式修饰RNA功能。这种灵活性能够使用为调节特定疾病过程而定制的寡核苷酸。这些寡核苷酸的机制范围从用siRNA减少疾病相关RNA的表达，到用剪接修饰寡核苷酸校正RNA的异常加工。在临床前研究中，Avidity的AOC已证明具有药理作用，可通过肝脏，骨骼肌，心肌，B细胞和T细胞，淋巴细胞亚群以及巨噬细胞中mRNA的降低来衡量。
IND简介
IND{Investigational New Drug}一般是指尚未经过上市审批，正在进行各阶段临床试验的新药，实际应用中，IND或CTA (clinical trial application)已变成药品上市前人体临床试验的代名词。IND申请可能是一个，也可能是序贯的一组研究，目的在于获得产品安全性和有效性的证据。一般来说，IND可分为商业IND和非商业IND，商业IND是以注册为目的，可区分I期临床试验、II期临床试验和III期临床试验，或探索性临床试验和确证性临床试验。商业IND通常由药物研发申请人发起，非商业IND通常不以注册为目的，多由研究者发起，难以界定应归属于探索性临床试验或者确证性临床试验。
IND申报处于新药研发的哪个环节？
创新药物从结构设计到发现、再到最终的获批上市，经历的是一个充满荆棘的系统的炼狱过程。简要的说，首先是新化学实体NCE的发现，其主要包括先导化合物、候选药物的确定；之后进入到临床前研究阶段，这一过程主要包括药理、毒理、药代、处方前研究等内容；待完成初步临床前评价后，即将进入临床研究之时，开发公司申请人须向相应药审部门进行注册申报，这个节点就是本文要讲的内容~IND申请；待药审部门通过IND申请或者没有反馈意见时，项目便进入到下一阶段，即I、II、III期临床研究；待临床前研究、临床研究全部或部分完成之后，如果达到了预期目的，即可提交新药上市申请NDA，以求获批上市销售；上市后，开发公司仍需对产品进行IV期临床研究和上市后监测，使之更加充分的理解药物的机理、范围、治疗作用、副作用等等。