Myocea公司CEO, Alex博士说到：“我们的临床候选药物GBC0905是一种重新再利用的药物，该药物已由另一家公司进行了多个2期临床研究，该公司最初将其开发用于治疗实体瘤。令人关注的是，在我们使用各种FSHD细胞系的早期筛选工作中，该分子通过调节毒性基因的激活和毒性蛋白的产生，显示出强大的抑制DUX4活性。这些令人鼓舞的数据由马萨诸塞州大学医学院的合作者Charles Emerson博士在以患者移植的细胞为特征的FSHD小鼠模型中进行了研究测试。

在一系列后续研究中，我们建立了由GBC0905介导的对于DUX4抑制的几种可能机制。这些措施包括细胞结构的稳定和DUX4骨骼肌细胞的损伤阻断。我想强调一点，根据我们的前期研究GBC0905可使DUX4激活触发的多个有毒目标沉默。这种作用机理不同于Fulcrum公司正在开发的Losmapimod™，该药物是一种小分子临床候选药物，正在进行第二期临床试验。

GBC0905在2018年5月获得了FDA孤儿药资格。关于GBC0905可查看往期文章：药物 | FDA宣布授予GBC0905的孤儿药物名称

受这些积极的数据的显示，我们一直在对该分子进行后期临床前评估。迄今为止，我们已经成功完成了剂量范围的研究以及GBC0905在啮齿动物中的潜在毒性-FDA要求进行临床试验的研究。我们将于2021年进行的其他一些研究有望在人类中产生特定的给药和治疗方案，以及该药物对DUX4及其机制的长期影响。

我们的评估表明，GBC0905有可能成为FSHD治疗清单中急需的补充。具体来说，我们认为GBC0905有可能成为每日一次口服剂量低于50 mg /天的口服治疗剂，它通过多种互补机制靶向该疾病，并在研究中表现出非常强大的长期FSHD调节作用。

我想补充一下，Myocea公司正在开发肌肉干细胞疗法研究，肌肉干细胞也称为卫星细胞，作为治疗受疾病影响的特定肌肉的潜在治疗方法。这些研究还处于概念验证的早期阶段。但是，我们确实看到了这些独特祖细胞再生肌肉功能的巨大潜力。

Myocea计划在2021年第三季度向FDA提交GBC0905的研究性新药（IND）申请，以在2022年初启动临床试验。

目前Myocea公司药物研发管线：

关于面肩肱型肌营养不良症{FSHD}

面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病，是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病，其发病率约为1/20,000。据估计，全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传，但大约20%~30%患者为新生突变，没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为：FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。根据研究表明由于基因片段的确实导致的DUX4基因表达异常为为FSHD的主要致病原因。FSHD会导致人体骨骼肌进行性萎缩，肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是，由于疾病的进程无法预测，因此患者的未来变得不确定。约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。