水星计划{Project Mercury}是一个由FSHD患者倡导组织领导的合作项目，与专家、生物制药公司和研究人员等利益相关方紧密交流和协同合作。该计划的重点是解决世界各地面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 患者开发和提供治疗的具体挑战。水星计划由世界FSHD联盟的两名成员——加拿大FSHD基金会和美国FSHD协会于2022年创建。从那时起，更多的合作伙伴加入了水星计划。

2023年5月11日，水星计划全球工作组成员在荷兰莱顿首次召开会议

世界各地的患者及时获得批准和有效的FSHD药物受到以下因素的威胁：临床试验失败率高、监管部门批准不能保证覆盖患者的费用以及FSHD患者和其他主要利益相关者之间缺乏参与和有效合作来解决这些问题。

水星计划项目工作重点：

• 1.增加全球合格临床试验地点的数量。

• 2.通过以下方式提高患者对临床研究的参与度：
  - 患者在FSHD患者登记处进行登记 - 收集患者和医疗保健系统的FSHD真实成本数据，以构建覆盖治疗成本的商业案例 - 为患者和临床医生提供信息以及他们积极参与临床研究和获得治疗所需的工具

• 3. FSHD利益相关者围绕水星计划的目标进行全球合作，以共享和最大化有限资源、获得新见解并确保可持续性：- FSHD患者和家庭 - 倡导团体 - 研究人员 - 临床医生 - 药物开发方 - 公共和私人付款人

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水星计划{Project Mercury}由FSHD全球工作组领导，并与各个国家和地区的工作组合作 。在这种全球-本地方法中，按照共同的目标和时间表合作，利益相关者的风险和资源被分担，工作针对每个国家进行定制，消除了重复工作，每个人都从自己的贡献和努力中获得最大价值。世界FSHD联盟的多个患者倡导团体通过其全球工作组成员身份促进了水星计划的监督。日常运营、行政管理、项目管理和业务开发由美国FSHD协会负责。

水星计划{Project Mercury}促进全球FSHD协同作用：

全球工作组的力量大于各个部分的总和。工作组确定，通过集中资源、分担责任、发挥各自优势，我们将在水星计划中取得令人瞩目的业绩。共同的目标感和集体动力已经在推动水星计划向前发展，激发人们对我们克服障碍和兑现为FSHD患者提供快速治疗的承诺的信心。

水星计划的创建组织（加拿大FSHD基金会和美国FSHD协会）希望有一个能够激发行动的名称，并最好地描述他们对一项旨在加速开发并向世界各地患者提供有效 FSHD疗法的计划的愿景。所以，“Project”=专注、目标导向、及时执行；“Mercury”= 罗马速度之神。

水星计划{Project Mercury}。加速FSHD治疗的全球倡议。

水星计划{Project Mercury}最初的资金由加拿大FSHD基金会和美国FSHD协会提供。Fulcrum Therapeutics和Avidity Biosciences提供了额外的启动支持。美国FSHD协会还提供行政支持以及持续的业务发展。未来的资金将来自水星计划合作伙伴、世界各地患者倡导成员（全球工作组成员）的可持续发展努力、生物制药行业赞助商和全球合作伙伴关系。全球工作组和国家工作组的倡导领导人为向利益相关者获取和分配资金以支持他们的工作提供指导。

Mark Stone，美国FSHD协会首席执行官

美国FSHD协会首席执行官兼Project Mercury Global首任主席Mark Stone表示：“我们了解在改善罕见疾病患者的生活方面存在的差距，但没有一个患者倡导组织能够独自解决无数挑战。通过整合行业、研究人员和其他人员的专业知识、见解和影响力，我们有更大的机会促进变革并满足FSHD社区的需求。”

水星计划包括通过全球工作组在全球层面和通过国家工作组在地方层面进行的协作。Mercury项目全球工作组的创始成员包括：美国FSHD协会、加拿大FSHD基金会和世界FSHD联盟的多个其他成员、Fulcrum Therapeutics、Avidity Biosciences、TREAT-NMD、FSHD患者倡导者、领先的FSHD临床医生和研究人员以及该领域的专家。

FSHD是一种罕见的遗传性疾病，估计全世界每8,000人中就有1人受到影响。患有 FHSD的人会经历持续不断的肌肉和功能丧失，导致上肢功能严重受损、活动能力丧失和慢性疼痛，从而无法进行日常生活活动。通常从青少年时期开始，约20% 被诊断患有FSHD的人到50岁时将需要轮椅。FSHD目前尚无有效的治疗或治愈方法，但近年来已取得重大进展，Fulcrum Therapeutics启动“REACH项目”突显了这一点，已于2022年进行首次针对FSHD疾病的第3期临床试验。最新速递 | 美国Fulcrum公司在Losmapimod药物治疗FSHD的第3期临床试验正式开始

FSHD的不断发展说明了快速、公平地提供未来治疗的重要性。在这种紧迫感的推动下，水星计划力求动员FSHD社区的所有部门团结起来，以实现确保尽快消除准入障碍的单一目标。

水星计划遵循共担承担、创造共享利益的原则。全球工作组成员共同致力于通过以下方式加快理解和治疗FSHD的进展：

• 建立一个由10,000名做好临床试验准备、具备高质量的由患者组成的全球队列，以参与临床试验
• 扩大和优化全球临床试验基础设施
• 一旦药物获得批准，消除患者用药障碍

Robert J. Gould 博士，Fulcrum公司临时总裁兼首席执行官

Fulcrum公司临时总裁兼首席执行官Robert J. Gould博士表示：“我们很高兴能够成为这一独特合作的全球持续合作伙伴，以确保患者尽快从创新中受益。水星计划项目可以帮助所有利益相关者协调一致，克服阻碍进展的障碍和低效率。”

水星计划的全球工作组和国家工作组均由世界FSHD联盟的患者倡导组织领导。美国FSHD协会作为联合创始人和召集伙伴，为联盟提供管理、资源和实施支持。作为创始和维持合作伙伴，Fulcrum Therapeutics通过捐赠资源和通信支持来支持项目。全球工作组的所有成员都承诺共享资源并贡献力量，帮助水星计划取得最大的影响。

面肩肱型肌营养不良症{FSHD}是一种进行性神经肌肉疾病，是一种继杜氏肌营养不良症{DMD/BMD}和强直性肌营养不良症{DM}后的第三大神经肌肉系统疾病，其发病率约为1/20,000。据估计，全世界有超过87万人患有FSHD疾病。FSHD为常染色体显性遗传，但大约20%~30%患者为新生突变，没有遗传史。根据分子遗传突变特征可以分为：FSHD1型和FSHD2型。FSHD1型约占95%。肌肉力量的逐渐丧失对患者日常生活和人生产生巨大影响。FSHD患者意味着生活在痛苦、疲劳和社会孤立中。最重要的是，由于疾病的进程无法预测，因此患者的未来变得不确定。约有20％的FSHD患者最终需要使用轮椅。目前，FSHD没有治疗或延缓疾病进展的药物。面肩肱型肌营养不良症{FSHD}《中国罕见病目录》编号为98进行肌营养不良。